文档介绍：口服皮质类固醇治疗婴幼儿血管瘤
重庆长峰医院何瑞明
应用皮质类固醇治疗血管瘤由Zarem与Edgerton于1967年首先报告,迄今已有30余年的历史。 1968年,Fost等用皮质类固醇治疗6例小儿血管瘤也获得成功。1971年Hiles等报道3例,也取得了满意的效果。以后文献报道逐渐增多,疗效肯定。对于快速生长的真性血管瘤,皮质类固醇已经成为首选治疗药物,但其最佳剂量、治疗方案或疗效如何,仍有不同意见。最初采用的泼尼松剂量为1~3mg/(kg·d),后来剂量逐渐增大。研究表明,5mg/(kg·d)的疗效优于3mg/(kg·d),但因缺乏对照试验,最佳用药剂量仍不清楚。
研究显示,对于大多数婴幼儿血管瘤患儿,口服泼尼松或泼尼松龙有确切疗效,可终止血管瘤生长或使其消退。迄今中文文献报道877例患者,/(kg·d),%。
英文文献报道184例患者,/(kg·d),,其有效率达84%。根据多数报告,90%以上的病例在用药后2~4周内肿瘤停止生长,或开始退化。但近40%的病例在减量后出现“反跳”,因而疗程不宜过短(2~3周)。中文文献报道的反跳率较低,可能与用药时间较长有关(但多数报道未提供用药时间)。
分析文献,由于用药方案及评价标准不一,有效率差别甚大,自39%~100%不等。有些作者报道的有效率偏低,原因是包括稳定期病变、静脉畸形或将“反跳”生长视为失败。有些作者报道的有效率则偏高,例如Sadan和Wolach短期内使用大剂量皮质类固醇[/(kg·d)],有效率达93%。如严格按照文献纳入及排除标准进行调整,则90%的有效率是可信的。
对于皮质类固醇的量-效关系,目前尚无随机对照的系统研究。研究显示,剂量小于2mg/(kg·d)时,有效率及不良反应率均低;2~3mg/(kg·d)的有效率为75%,大于3mg/(kg·d)的有效率最高,达94%,但不良反应增加。
关于皮质类固醇治疗血管瘤的机制,目前尚不完全清楚。综合文献分析,认为婴幼儿血管瘤的内皮细胞均未成熟,多呈胚胎型。类固醇激素具有抑制未成熟的血管内皮细胞和成纤维细胞增生的作用,从而使瘤体停止生长,体积缩小,甚至完全消退。
根据皮质类固醇的药理作用,儿童长期使用肾上腺皮质激素,可抑制生长发育,降低机体抵抗力,但短期(6个月以内)冲击量应用泼尼松不会发生致命性不良反应,停药后将