文档介绍：该【基因治疗技术进展 】是由【科技星球】上传分享，文档一共【29】页，该文档可以免费在线阅读，需要了解更多关于【基因治疗技术进展 】的内容，可以使用淘豆网的站内搜索功能，选择自己适合的文档，以下文字是截取该文章内的部分文字，如需要获得完整电子版，请下载此文档到您的设备，方便您编辑和打印。。,从而恢复或改善细胞功能。,替代或抑制突变基因。:靶向于非生殖细胞,只影响个体本身,不会遗传给后代。:靶向于生殖细胞,可以将治疗性基因遗传给后代,但伦理和安全问题较多。:从患者体内取出细胞,在体外对其进行基因修饰,然后再回输到体内。:直接将治疗性基因递送给体内的靶细胞,无需体外培养步骤。,负责将治疗性基因传递到靶细胞。,包括病毒载体、非病毒载体和递送体系。、低免疫原性、良好的生物相容性和组织特异性。,通过将治疗性基因递送至特定的细胞或组织。,包括组织特异性启动子、配体介导的靶向和RNA干扰。基因编辑与矫正技术基因治疗技术进展基因编辑与矫正技术主题名称:CRISPR-,可实现靶基因的敲除、插入和修饰。,为治疗遗传疾病、癌症和人类基因组研究提供新工具。,以及新型编辑酶(如Cas13)的出现,基因编辑技术的精准性、效率和通用性不断提升。主题名称:、调控元件或RNA剪接位点,实现对基因表达的调控而不改变DNA序列。,在治疗神经退行性疾病、感染和癌症等方面具有潜力。,面临着递送效率低、脱靶效应等挑战。基因编辑与矫正技术主题名称:,激活沉默或低表达的基因,用于治疗遗传疾病和癌症。,具有更大的灵活性。。主题名称:,实现靶基因的碱基替换、插入或删除,而不依赖于双链断裂。,脱靶效应低,为遗传疾病的治疗提供了新的途径。,其适用范围和效率有待进一步优化。基因编辑与矫正技术主题名称:、生殖细胞或成体组织中直接进行基因编辑,避免了体外操作和细胞移植的风险。、癌症和提高作物产量。、脱靶效应以及伦理等挑战。主题名称:、脂质体和纳米颗粒等递送系统是将基因编辑工具输送到目标细胞的关键。,降低脱靶效应。