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体细胞(somatic cell)基因治疗
生殖细胞(germline)基因治疗
只限于某一体细胞的基因的改变
只限于某个体的当代
对缺陷的生殖细胞进行矫正
当代及子代
第二十三章 基因治疗
基因治疗：指将目的基因通过基因转移技术（病毒载体介导或者非病毒载体介导的基因转移技术）导入靶细胞内，目的基因表达产物对疾病起治疗作用。
狭义基因治疗：
指目的基因导入靶细胞后与宿主细胞内的基因发生整合、成为宿主基因组的一部分，目的基因表达产物起治疗疾病的作用。
广义基因治疗：
①外源正常基因导入病变细胞，产生正常基因的表达产物以补充缺失的或失去正常功能的蛋白质；
②采用适当的技术抑制细胞内过度表达的基因；
③将特定的基因导入非病变细胞，在体内表达特定产物；
④向功能异常的细胞（肿瘤细胞）中导入该细胞中本来不存在的基因（如自杀基因），利用这些基因的表达产物达到治疗疾病的目的。
基因治疗的概念
一、基因治疗的基本策略 二、基因治疗的基本程序 三、基因转移的方法 四、基因干预的方法
第一节 基因治疗的策略和基本程序
1、基因置换（gene replacement）
定义：指将特定的目的基因导入特定细胞，通过定位重组，导入的正常基因，以置换基因组内原有的缺陷基因。
目的：将缺陷基因的异常序列进行桥正。对缺陷基因的缺陷部位进行精确的原位修复，不涉及基因组的任何改变。
一、基因治疗的策略
第一节 基因治疗的策略和基本程序
定向整合的条件:转导基因的载体与基因组DNA具有相同的序列。带有目的基因的载体就能找到同源重组的位点，进行部分基因序列的交换。
基因同源重组技术又称为基因打靶。
细胞内基因同源重组的发生率很低。
基因同源重组技术
一、基因治疗的策略
第一节 基因治疗的策略和基本程序
1、基因置换（gene replacement）
定义: 通过导入外源基因使靶细胞表达其本身 不表达的基因。
类型:
在有缺陷基因的细胞中导入相应的正常基因，而细胞内的缺陷基因并未除去，通过导入正常基因的表达产物，补偿缺陷基因的功能；
向靶细胞中导入靶细胞本来不表达的基因，利用其表达产物达到治疗疾病的目的。
一、基因治疗的策略
2、基因增补（gene augmentation）
第一节 基因治疗的策略和基本程序
定义：
采用特定的方式抑制某个基因的表达，或者通过破坏某个基因的结构而使之不能表达，以达到治疗疾病的目的。
一、基因治疗的策略
3、基因干预（gene interference）
第一节 基因治疗的策略和基本程序
定义：将“自杀”基因导入宿主细胞中，这种基因编码的酶能使无毒性的药物前体转化为细胞毒性代谢物，诱导靶细胞产生“自杀”效应，从而达到清除肿瘤细胞的目的。
应用：是恶性肿瘤基因治疗的主要方法之一。
一、基因治疗的策略
4、自杀基因治疗（suicide gene therapy）
第一节 基因治疗的策略和基本程序
自杀基因的作用机制
第一节 基因治疗的策略和基本程序
☻TK/GCV 单纯疱疹病毒（herps simplex virus, HSV）Ⅰ型胸苷激酶（thymidine kinase, tk）基因编码胸苷激酶，特异性地将无毒的核苷类似物丙氧鸟苷（ganciclovir, GCV）转变成毒性GCV三磷酸核苷，后者能抑制DNA聚合酶活性，导致细胞死亡。
（1）.自杀基因系统
一、基因治疗的策略
4、自杀基因治疗（suicide gene therapy）
第一节 基因治疗的策略和基本程序