基因编辑和基因治疗-基因编辑与治疗.pptx

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基因编辑与治疗
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Agenda
概述
常用的基因编辑技术
基因编辑的应用案例
基因治疗的原理和方法
基因治疗临床研究
总结

基因编辑与治疗
基因改变生物表型
基因编辑改变生物表型
01
基因组改变技术
期望表型获得
基因编辑的目的
02
基因作用生命
基因的重要性和编辑
03
基因编辑定义
基因治疗的定义
通过改变人体内部基因结构来治疗疾病的方法。
治疗范围
基因治疗可以涉及到人体内的任何一个基因。
主要疾病类型
包括遗传性疾病和肿瘤等其他类型的疾病。
含义与疾病类型
基因治疗定义

基因编辑技术
确定目标基因位置，选择合适序列
设计sgRNA
保证sgRNA纯净有效
合成sgRNA
引入sgRNA和Cas9引导编辑目标基因
指导Cas9切割
高效、精确、灵活
CRISPR系统
TALENs靶向序列的考虑
01
设计TALENs
TALENs促进基因编辑
02
结合
细胞自身修复机制的应用
03
核酸断裂修复
高效的基因编辑技术
TALENs技术
ZFN的设计合成
介绍ZFN技术中锌指蛋白的设计和合成过程。
ZFN识别DNA
介绍ZFN技术中识别和切割DNA的过程。
DNA修复与重组
ZFN技术的基因组编辑
锌指核酸酶技术
ZFN技术

基因编辑技术应用