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基因治疗
Gene Therapy
基因治疗医学知识专题讲座
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本章，我们讨论4个问题。
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第一节 概 述
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人类疾病发生，往往包括到内源基因突变（如遗传病）和外源基因入侵（如感染性疾病）。机体对外来侵袭抵抗表达在以下4个层次：
，诸如动物打斗撕咬；
，如Mφ对“异已”吞噬作用；
，如抗原抗体反应，人能够产生106抗体分子，对付外来侵袭；
，对付外源基因入侵，在原核生物中有一个限制性核酸内切酶可将外源基因水解掉。
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对于内源基因突变:
至今未找到令人满意治疗方法。
基因治疗仅仅处于初始阶段。
全世界接收基因治疗者106人，受试者600人
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定义：
广义地说，基因治疗是应用基因或基因产物，治疗疾病一个方法。从狭义地说，基因治疗是把外界正常基因或治疗基因，经过载体转移到人体靶细胞，进行基因修饰和表示，改进疾病一个治疗伎俩。
一、基因治疗概念
基因治疗是治疗基因突变性疾病一项根本性办法，同时它为非基因突变性疾病提供了一个新治疗伎俩。
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二、基因治疗策略
两个基本策略:
原位矫正病变基因
基因取代或基因干预
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象外科移植手术，切除病变部分，换上正常健康基因，这在当前还难以做到
(一)原位矫正病变基因(纠正异常碱基)
图11-1 镰形红细胞贫血病人Hb为HbS(由β 珠蛋白基因点突变引发)
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(二)基因取代或基因干预
基因置换 (gene replacement)
经过体内基因同源重组,原位替换病变细胞内致病基因
基因增补 (gene augmentation)
不除去异常基因，向靶细胞导入外源基因经过非定点整合，使其表示产物，从而填补缺点基因功效
基因干预 (gene interference)
在转录或翻译水平阻断一些基因异常表示。包含反义RNA、核酶、三链DNA及干扰RNA技术
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三、基因治疗中靶细胞
生殖细胞:
优点——治本
困难——①生殖(学)生物学问题，极其复杂且不清楚。
②伦理学问题
名人精子库”，“美女卵子库”，总是他人“种”，不好办，即使这个问题处理，恐怕未必定，爱因斯坦生了个弱智女，马克思后代在开出租车（不是说开出租车不好，特此申明）
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