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《化学药品和治疗用生物制品研究指导标准》
（试行）
.5 第一版.
“化学药品和生物制品临床试验生物统计学指导标准” （P85-P97）
新药临床试验方案设计与相关统计学要求
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新药临床试验必须恪守《中华人民共和国药品管理法》、《药品注册管理方法》、《药品质量临床试验管理规范》（GCP）、 《药品临床研究若干要求》以及其它相关要求。
一、序言
新药临床试验方案设计与相关统计学要求
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药品临床试验质量管理规范(GCP)对临床试验方案要求
第十六条 临床试验开始前应制订试验方案，该方案应由研究者与申办者和统计学家共同约定并签字，报伦理委员会审批后实施。
一、序言
新药临床试验方案设计与相关统计学要求
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第十七条 临床试验方案应包含以下内容：
1. 临床试验题目。
2. 试验目标和目标；试验背景，非临床研究中有临床意义发觉和与该试验相关临床试验结果、已知对人体可能危险与受益，试验药品作用（注：包含有效性和副作用）存在人种差异可能。
3. 申办者名称和地址，进行试验场所，试验研究者姓名、资格和地址。
一、序言
新药临床试验方案设计与相关统计学要求
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4. 试验设计类型，随机化分组方法及设盲水平。
5. 受试者入选标准，排除标准和剔除标准，选择受试者步骤，受试者分配方法。
6. 依据统计学原理计算要到达试验预期目标所需病例数。
7. 试验用药和对照药剂型、剂量、给药路径、给药方法、给药次数、疗程和相关合并用药要求。以及对包装和标签说明。
8. 拟进行临床和试验室检验项目、测定次数和药代动力学分析等。
新药临床试验方案设计与相关统计学要求
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9. 试验用药，包含抚慰剂、对照药登记与使用统计、递送、分发方式及储备条件制度。
、随访步骤和确保受试者依从性办法。
，结束临床试验要求。
，包含评定参数方法、观察时间、统计与分析。
、随机数字表及病例汇报表保留手续。
，处理办法，随访方式、时间和转归。
新药临床试验方案设计与相关统计学要求
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，揭盲方法和紧急情况下破盲要求。
，统计分析数据集定义和选择。
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新药临床试验方案设计与相关统计学要求
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临床试验方案设计参考资料
1、 《药品临床试验管理规范》培训教材
主编：国家药品监督管理局
中国医药科技出版社
1、“新药临床试验生物统计学新进展”
主编：苏炳华，副主编：何清波 姚晨
上海科学技术文件出版社
2、姚晨等 “新药II期临床试验方案确定”
中国临床药理学杂志 .05
新药临床试验方案设计与相关统计学要求
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1．观察指标
观察指标是指能反应新药疗效或安全性观察项目。其中定量指标是借助仪器等进行测量来反应研究对象客观状态或观察结果，属于客观指标。定性指标是由病人回答或医生定性判断来描述观察结果，属于主观指标。统计学中常将观察指标称为变量(variable)，定量指标称为数值变量，定性指标称为分类变量。分类变量不论是二分类，是有序或无序，都必须在设计方案中有明确定义和可靠依据，不允许在事后随意修改。必须指出，把数值变量转化为分类变量时，往往会丧失部分信息，造成检验效能(power)降低。
二、整个临床试验需考虑问题
新药临床试验方案设计与相关统计学要求
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主要变量(primary variable)又称目标变量或主要终点。主要变量能够为临床试验目标提供可信证据。临床试验主要变量应选择易于量化、客观性强指标，并在相关研究领域已经有公认准则或标准。主要变量必须在临床试验前确定，在试验方案中要有明确定义，必要时说明其选择理由。主要变量数目不宜太多。
次要变量(secondary variable)是指与试验主要目标相关附加支持指标，也能够是与试验次要目标相关指标，在试验方案中也需明确说明与定义。
在评价临床试验疗效或安全性时均应以主要变量为依据。
观察指标----主要变量和次要变量
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