文档介绍：基因工程与制药
08级生物工程二班李攀
学号:0802012025
关键词:基因工程、重组药物、新药开发、生产工艺改进
摘要:简要叙述了近年来基因工程技术在医药的应用进展, 主要包括基因工程技术在药物生产新药开发及药物生产工艺改进的应用。随着基因组和蛋白质组研究的深入, 基因工程药物将有更多的机会获得突破性进展。
正文:
自1972年DNA重组技术诞生以来,生命科学进入了一个崭新的发展时期。以基因工程为核心的现代生物技术已应用到农业、医药、化工、环境等各个领域。基因工程技术的迅速发展不仅使医学基础学科发生了革命性的变化, 也为医药工业发展开辟了广阔的前景。以 DNA重组技术为基础的基因工程技术改造和替代传统医药工业技术已成为重要的发展方向。【1】
基因工程技术在医药工业中最重要的应用是通过DNA重组方便有效大量地生产以前由于材料来源困难或制造技术问题无法生产的药物, 主要为生理活性物质、疫苗、抗体三大类。
生理活性物质
激素类药物
激素是由内分泌腺和特异细胞少,来源困难,且具有种间特异性, 因此利用基因工程生产重组激素成为一种既安全又经济的策略。另外,利用基因工程技术不仅可以得到天然的激素蛋白, 还可以通过定点突变的方法有目的地改造蛋白的结构
,获得性能更为优越的或者是全新的激素药物。【2】运用重组 DNA 技术克隆胰岛素基因, 并进行人胰岛素大规模地生产是重组蛋白药物应用于临床的第一例, 1982年经美国食品和药品管理局( FDA )批准上市, 成为现代生物技术为人类健康服务的领头羊。目前已批准上市的重组激素类药物有胰岛素( in sulin )、重组人生长激素( binant human growthhorm one, rhGH )、重组人促卵泡激素( b in ant hu2man follical stim ulating horm one, rhFSH )。尚待研发中十分看好的重组激素药物还有: 胰岛素样生长因子 21( in sulin2lik e growth factor 1, IGF21)【3】和生长激素受体拮抗剂。
细胞因子类药物
机体的各种细胞均能合成和分泌小分子的多肽类因子, 他们调节机体的生理功能, 参与各种细胞的增殖、分化、凋亡功
能, 这些因子称为细胞因子。根据细胞因子的功能可将其分为干扰素( IFN )、集落刺激因子( CSF )、白细胞介素( IL)、肿瘤坏死因子( TNF )、趋化因子、转化生长因子 B ( TGF2B )【4】及生长因子等 6类。细胞因子在某些情况下还可以产生病理作用, 参与自身免疫病、肿瘤移植排斥、休克等疾病的发生和发展。在国际医药生物技术领域, 重组细胞因子药物是迄今开发最成功的产品之一, 在临床上治疗疑难病症已收到明显疗效, 目前已有多种药物被批准上市(表 1), 年产值已达数十亿美元。
重组溶血栓药物
溶栓治疗是血栓性疾病的安全、有效的手段, 溶血栓药物通过激活无活性的血浆纤溶酶原( P lg ), 形成有活性的纤溶酶( P lm ), 后者催化血栓主要基质纤维蛋白水解, 使血栓溶解, 血管再通, 从而抢救急性心肌梗塞和心肌梗死患者, 显著降低病死率, 提高患者病后生活质量。国内外已正式批准临床使用的重组溶栓药物有: 重组链激酶( binant strept