文档介绍：北京大学
博士学位论文
骨髓间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症试验的初步报告
姓名:王丽平
申请学位级别:博士
专业:神经病学
指导教师:王荫华;樊东升
20050301
北京大学博士学位论文

骨髓间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症试验的初步报告
中文摘要
本研究采用病例对照方法对于符合世界神经病学联盟的 El Escorial 1998
诊断标准中确诊级别和很可能级别的散发性肌萎缩侧索硬化 ALS 患者进
行自体骨髓间充质干细胞 MSCs 移植的试验性治疗通过与两组非特殊治疗对
照组 1 和力如太治疗对照组同样诊断级别的 ALS 患者对照包括全面体格检查
试验室检查主观症状的变化 APPEL 评分 ALS FRS 评分 ALS/HSS 评分和 Zung
抑郁量表评分的分析完成 MSCs 移植治疗 ALS 的安全性与有效性的初步报告
目的探讨自体骨髓间充质干细胞移植治疗散发性 ALS 的安全性与有效性
方法试验组 35 例患者分别进行骨髓穿刺对骨髓间充质干细胞进行分离
提取培养鉴定收集 21 28 天后通过腰椎穿刺将总量为 3 106 个以
的生理盐水定容为 5ml 的 MSCs 注入蛛网膜下腔试验组在治疗前治疗后 1 周 2
个月进行一般情况 APPEL 评分 ALS FRS 评分 ALS/HSS 评分和 Zung 抑郁量表的
记录对照组 1(非特殊治疗组)进行间隔时间为 2 个月的两次 APPEL 评分对照组 2
力如太组记录开始服用力如太 100mg/天及服用两个月后的 ALS FRS 评分使
用软件包对试验数据进行统计分析
结果(1)骨髓间充质干细胞移植治疗的安全性评价 MSCs 移植治疗后仅有短
时的轻微发热和头痛未见严重不良事件发生短期安全性较好 2 骨髓间充质
干细胞移植治疗的有效性评价 1 比较试验组与对照组 1 个体性别构
成年龄分布匹配 MSC 移植治疗一周后与治疗前相比 APPEL 评分总分和各分项评
分变化差异无显著性 p> APPEL 评分总分在 MSC 移植治疗 2 个月后
± 与治疗前 ± 相比有统计学显著性差异
p=,p< 各分项的评分变化中延髓功能评分呼吸功能评分和肌肉力
量评分无显著性差异 p> 而下肢肌肉功能和上肢肌肉功能评分有显著性差异
p< 说明接受细胞移植治疗后试验组患者的病情仍在进一步发展虽然肌
肉力量评分的变化无显著性差异但是以肢体活动功能评分的变差为主对照组 1
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两个月前后 APPEL 评分总分和各分项评分变化中延髓功能评分和呼吸功能评分变
化无显著性差异 p> 而肌肉力量评分 p= 下肢肌肉功能(p=)
上肢肌肉功能评分(p=)以及总分(p=)均有显著性差异(p<) 反映出
对照组 1 的患者在肌肉力量肢体活动和总体病情方面均在加重若以 APPEL 评分
变化速度为指标来反映病情发展速度即 APPEL 评分变化 2 个月后治疗前/单
位时间 2 个月则试验组病情发展速度 ± 较对照组 ±
为慢有统计学显著性差异(P ) 2 比较试验组与力如太组个
体性别构成年龄分布以及病情程度匹配试验组和力如太组 LS-FRS 评分变化均无
显著性差异 p> 以 ALS-FRS 评分变化速度为指标来反映病情发展速度试验
组和力如太组之间也无统计学显著性差异
有少数患者在治疗后症状体征发生比较明显的改善显示出病情逆转的特征
Zung 抑郁量表在一定程度上反映试验组患者接受 MSC 移植后没有明显的抑郁或焦虑
的情绪变化能够平静的接受试验治疗和配合各项评分检查
结论自体骨髓间充质干细胞移植治疗散发性 ALS 是比较安全的与非特殊治
疗患者比较 MSC 治疗在 2 个月的观察时间内显示了一定的延缓疾病进展的趋势
关键词肌萎缩侧索硬化骨髓间充质干细胞力如太移植

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Preliminary report of bone marrow mesenchymal stem cells
transplantation in the treatment of amyotrophic lateral
sclerosis
Abstract
Recently it has been sho