文档介绍：【摘要】目的:评价异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗再生障碍性贫血的临床疗效。方法:3例再障患者,其中重型再障2例,再障-PNH综合征1例,均为HLA全相合亲缘供者。预处理方案:重型再障患者为CTX+ATG方案,再障-PNH综合征患者加用白消安、***达拉宾,急性移植物抗宿主病(aGVHD)预防方案为环孢菌素A(CsA)加氨甲喋呤(MTX)联合方案,以前列素E1预防肝静脉闭塞病(VOD),以巨细胞病毒(CMV)抗原血症监测和更昔洛韦预防CMV病。结果:3例患者经DNA短串联重复序列多态性分析证明为供髓植入,×109/L的平均天数为16d(12~20d),血小板大于20×109/L的平均天数为20d(15~23d)。发生Ⅱ度aGVHD1例,未发生cGVHD,未发生移植排斥。中位随访时间248d(138~465d),全部患者均无病生存。结论:allo-HSCT是治疗再生障碍性贫血的有效方法。【关键词】贫血再生障碍性造血干细胞移植移植排斥再生障碍性贫血(AA)是临床常见的难治性血液病,尤其是重型再生障碍性贫血(SAA),发病急,病情重,以往病死率极高(>90%)。异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是治疗SAA的有效手段,其治愈率可达75%~80%[1-2]。由于SAA病情进展极快,HLA相合供者来源缺乏,在我国,已开展allo-HSCT治疗SAA的单位不多,我们应用allo-HSCT治疗再生障碍性贫血3例,取得较好疗效,现报告如下。 1资料和方法 -2008年11月,共开展allo-HSCT治疗再生障碍性贫血3例,其中SAA2例,再障-阵发性睡眠性血红蛋白尿(AA-PNH)综合征1例,均为HLA全相合亲缘供者。患者的临床资料和供、受者之间的关系见表1。 :病例1体重达150kg,供者为其胞妹,体重为45kg。为采集足够数量的造血干细胞,采用外周血+骨髓联合移植,采用重组粒细胞集落刺激因子(rhG-CSF)5μg·kg-1·d-1动员。于动员的第4天在连续硬膜外麻醉下采集骨髓,采集到单个核细胞(MNC)×108/kg,CD34+×106/kg;分别于动员的第5天、第7天用CS3000血细胞分离机(Baxter公司)采集外周血MNC,×108/kg,CD34+×106/kg,×108/kg,CD34+×106/kg。病例2、病例3均只采用rhG-CSF动员,采集外周血干细胞(方法同上,见表2)。 :病例1、病例2采用环磷酰***(CTX)+抗胸腺细胞球蛋白(ATG)(兔抗)方案,CTX60mg·kg-1·d-1,-5至-2d;ATG5mg·kg-1·d-1;-5至-2d。病例3预处理方案为白消安200mg,-8至-6d;,-5至-4d;***达拉宾50mg,-5至-3d;ATG100mg,-5至-1d,输液量>4500mL/d,碱化尿液及美司钠(总量为CTX剂量的150%)预防出血性膀胱炎。 (aGVHD)预防方案:采用环孢素A(CsA)联合短疗程甲氨蝶呤(MTX)的经典方案。CsA从-·kg-1·