文档介绍：第十九章遗传病的治疗
教学要求
教学手段多媒体课件
教学课时 2学时
教学内容
一、遗传病治疗的原则(重点)
(一)遗传病治疗效果的评估
(二)遗传病疗效的长期评估
(三)杂合子和症状前患者的治疗
(四)遗传病治疗的策略
遗传病治疗包括了:①针对突变基因的体细胞基因型的修饰与改善;②针对突变基因转录的基因表达调控;③蛋白质功能的改善;④在代谢水平上对代谢底物或产物的控制;⑤临床水平的内、外科治疗以及心理治疗等。
举例1、2、3说明遗传病的治疗原则及效果评估,着重强调症状前患者治疗的重要性和可行性。
二、传统的遗传病治疗方法(重点)
(一)临床表型水平的治疗
(二)通过代谢控制进行遗传病治疗
(三)蛋白质水平治疗遗传病
(四)通过调控基因的表达来治疗遗传病
(五)体细胞基因型的改善是一种传统的治疗方法
三、基因治疗(难点)
(一)基因治疗的策略 (重点)
(二)适于基因治疗的遗传病
(三)转基因治疗的技术考虑
(四)基因治疗的临床应用
(五)转基因治疗的问题与危险性(重点)
在介绍基因治疗理论与应用的同时,应强调基因治疗应用上的医学伦理问题,并结合临床实际问题进行必要的课堂讨论,对有兴趣的同学可进一步引导其开展某些研究。