文档介绍：12019/11/25第一节基因治疗的策略和基本程序第二节基因治疗中的病毒载体第三节基因治疗的临床应用第四节基因治疗的现状第1页/共42页22019/11/25基因治疗(herapy)通过一定方式将人正常或野生型(wildtype)基因或有治疗作用的DN***段导入人体靶细胞以矫正或置换致病基因的治疗方法第2页/共42页32019/11/25第一节基因治疗的策略和基本程序一、基因治疗的策略二、基因治疗的一般程序三、基因治疗中基因导入的方法第3页/共42页42019/11/25一、。但目前基因定向同源重组的技术还不能达到理想的效果。第4页/共42页52019/11/,只要求治疗基因能够替代致病基因在体内表达出功能正常的蛋白质。是目前基因治疗的主要策略。,可向患者体内导入某一抑制该基因的基因或有抑制该基因作用的核酸。或借助生物技术(反义RNA、siRNA、核酶等)抑制或封闭该疾病基因的mRNA的功能。第5页/共42页62019/11/。第6页/共42页72019/11/25二、。可有针对性地进行选择。第7页/共42页82019/11/●基因转移系统基因转移的非病毒方法(物理方法和化学方法)。基因转移的病毒方法。第8页/共42页92019/11/:病变组织细胞正常的免疫功能细胞1)(hematopoieticstemcells)骨髓中具有高度自我更新能力的、能永久重建造血的细胞,同时它能进一步分化为其他血细胞,并能保持基因组DNA的稳定造血干细胞2)肌细胞胞内的溶酶体和DNA酶含量也很低,质粒DNA以环状形式在胞浆中存在不整合入基因组DNA,能在肌细胞内较长时间保留第9页/共42页102019/11/25成功用于基因治疗的靶细胞靶细胞优点缺点造血干细胞自我更新能力和分化能力。最有前途的靶细胞之一。骨髓中含量低,难以获得足够的量皮肤成纤维细胞来源广,易扩增培养,易于移植。可以稳定表达一段时间肌细胞易于吸收,肌细胞内的溶酶体和DNA酶含量很低。适合DNA疫苗治疗。第10页/共42页