药物临床试验与.pptx

文档介绍：药物临床试验与GCP
临床试验
概念
“一个精心计划的实验，通过对比使用测试治疗方法的一组患者和使用对照治疗方法的另一组患者的结果的不同而评估一种治疗方法的效果。这两组病人应在同一时间段入选、治疗并随访。”
临床试验
人类
前瞻性，非回顾性
每一个参与者从一个精确定义的点开始随访（“基线”），并不一定要从同一天开始
一些干预手段
预防、诊断、治疗
试剂、器械、养生法、流程
非 观察性研究
对照组的一些类型
标准疗法
“非活性疗法”（安慰剂，或者没有干预）
临床研究与临床试验
Spilker将临床研究和临床试验概念区别开来（临床研究是更广泛的概念）
临床研究：“所有评估疾病的医学预防，诊断技术，和治疗方法的科学途径。实验性和已上市的处方药评估加上非处方药都包含其中”
临床试验：临床研究的一个分支，评估I、II、III期的实验性药品（已上市的药品的IV期评估，如果是在一个正式的临床研究中并使用同样或类似的方案，也被称为临床试验）
临床试验的意义
评价新药的临床应用价值；
确定新药的最佳使用方法；
提供新药注册的资料；
为企业新药研究及市场开发决策提供依据；
为医生和病人正确使用新药提供依据；
健康经济学评价。
临床试验分期
临床试验之前应有“临床前期”（用于动物）试验来证实并支持用于人体的初始计量
临床前期研究
最初由药物/毒性审查员审查
医学审查者必须理解在动物试验中观察到的毒性和临床前期研究中包含的计量/疗程/给药途径等信息
I期研究
观察对健康者（或患者）的安全性或毒性
药代动力学、药理学活性，药物有效性的早期证据（不常见）
确定最大耐受剂量
小规模受试者（20-80）
密切监视
为II期研究的设计提供信息
II期研究
设计用来评估在特定情况下一种药物的有效性
涉及患有疾病的患者
能够检测常见的短期副作用
良好控制，密切监视
涉及数百名患者
帮助建立：剂量选择（剂量跨度试验）和剂量间隔，为了后期的3期研究和最终的批准
常常用来选择“最佳”3期临床研究的结束点，并给出预期的效果的规模（对于p值的计算很重要）
III期研究
“确认”性研究：确认从2期研究中证实的有效性证据
比2期规模大（数百到数千）
提供关于安全性和有效性的进一步证据
评估药物总体的风险-收益
为临床医生的标签，提供足够的证据
IV期研究
药物上市后实施
例如调查在3期研究中不包含的特殊群体，特定副作用，药物相互作用
提供在3期中不能获得的其他信息
改进药物剂量，发现新的适应症
“市场研究”
由赞助人发起
通常用来在市场中推销药物