文档介绍：会计学
1
美国FDA药物审批
FDA药物审批的基本法律
食品、药物及美容物品法（Food, Drug, and Cosmetic Act）第5章第505分章
联邦政府法规（Code of Federal Register)第21章第312、第314和第514分章
第1页/共37页
FDA药物申请的基本种类
研究性药物申请 (Investigational Drug Application)
新药申请(New Drug Application)
生物药物许可申请
DNA类药物（virus plasmid, etc)
血清制品
***（toxin）和***抗体（antibody）
饱含或少于40个氨基酸的合成多肽类药物
关键是临床试验(Clinical Trials)
试验对象的风险大
第2页/共37页
临床试验
第一期临床试验(Phase 1 clinical trial)
确定人体代谢机制和药学行为(20-80个对象)，了解增加药剂量的副作用，以及（如果可能）有效性
为后面的临床试验作准备
第二期临床试验(Phase 2 clinical trial)
对照试验(Controlled clinical trial)，以确定药物对某项疾病的有效性，并确定该药物的短期副作用及风险，几百个试验对象
第三期临床试验(Phase 3 clinical trial)
扩大试验，确定有效性及安全性数据，以进行效益/风险评估
第3页/共37页
临床试验
控制试验的方法
安慰剂对照试验(placebo concurrent control)
剂量对照试验(dose-comparison concurrent control)
非治疗对照试验(no-treatment concurrent control)
积极治疗对照实验(active-treatment concurrent control)
病史对照试验(historical control)
第4页/共37页
FDA药物申请的基本组织结构
FDA
内部审查委员会(Institutional Review Board) (IRB)
药物申请方(Sponsor)
药物临床试验研究人员(Investigator)
药物临床试验对象(subject)
需要保护的对象
第5页/共37页
FDA药物申请的基本组织结构
IRB
功能：确保临床试验的安全性与临床试验对象的权益
利益必须基于临床试验对象本身的直接利益
不能基于对社会的利益
不能是远期利益
组成：至少5人，必须有一位非科学背景的成员（一般是律师或商业人员、必须有一位具科学训练的成员）
职责：审批并持续审查每一项临床试验(功能与职责相当于FDA，但立场必须独立与专业)
利益冲突
临床试验人员不能成为IRB成员
第6页/共37页
FDA药物申请的基本组织结构
临床试验研究人员
技术训练和背景
简历要提交FDA
利益冲突问题
与临床试验相关的财务必须公开
与申请方之间的财务安排与临床试验结果无关
临床试验人员在申请方无相当的利益（包括股票等小于25,000元）
保证临床试验结果公正可信
第7页/共37页
FDA药物申请的基本组织结构
临床试验对象
临床试验对象必须同意(Informed consent)
解释药效
解释风险
紧急情况下可以免除同意
有立即死亡风险
同意无法获得
比如病人昏迷等
第8页/共37页
临床试验申请
临床试验申请
Form FDA-1571
标明IRB会持续审查临床试验
临床试验介绍及总体计划
药物活性物质
前期人体经历
总体试验计划 – 包含药理机制，可治疗疾病，下一年度临床试验种类，总体试验方法，所需试验人数，基于动物试验的各类风险
第9页/共37页