文档介绍：基因工程药物研究进展
李新
中南大学资源加工与生物工程学院(410083)
E-mail:lixinnew027@
摘要:自 20 世纪 70 年代基因工程诞生以来,以 DNA 重组技术为核心的现代生物技术一直
是人们研究的热点,本文主要介绍了基因药物的定义、获得途径、一些前沿技术以及基因药
物的应用与发展前景。
关键词:基因药物; DNA; 应用前景
1. 引言
近年来 1953 年 Waston 和 Crick 发现遗传物质 DNA 的双螺旋结构,给整个生物学乃至
整个人类社会带来了一场革命。此后,一系列有关遗传信息即基因研究的成果很快的向应用
和开发拓展。1972 年,美国斯坦福大学博士研究小组使用 EcorRⅠ,第一次在体外获
得了包括 SV40 DNA 和λ噬菌体 DNA 的重组 DNA 分子。1973 年, 等将两中分别
编码卡那霉素和四环素的抗性基因相连,构建出重组的 DNA 分子,然后转化大肠杆菌,获
得了既抗卡那霉素又抗四环素的转化子菌落,这是第一次成功的基因克隆实验,标志着基因
工程的诞生。1977 年 Boyer 首次获得生长激素抑制因子的克隆,1982 年第一个基因工程重
组产品——人胰岛素被批准应用,进入市场。迄今为止,已有 50 多种基因工程药物上市,
近千种处于研发状态。基因工程药物已经形成一个巨大的高新技术产业,产生了不可估量的
社会效益和经济效益,由于基因药物的出现,可以大大改善人类的生命质量,对于一些重大
疾病的治疗将会有新的突破。
2. 基因工程
基因
基因是脱氧核糖核酸(DNA)分子上的一个特定片段。不同基因的遗传信息,存在于
各自片段上的碱基排列顺序之中。基因通过转录出的信使使核糖核酸(mRNA),知道合成
特定的蛋白质,使基因得以表达。
基因工程
基因工程[1]是利用重组DNA技术,在体外对生物的基因进行改造和重新组合,然后
导入受体细胞内进行无性繁殖,使重组基因在受体细胞内表达,产生出需要的基因产物。
3. 基因药物
基因工程药物又称生物技术药物,是根据人们的愿望设计的基因,在体外剪切组合,并和
载体DNA 连接,然后将载体导入靶细胞(微生物、哺乳动物细胞或人体组织靶细胞) ,使目的
基因在靶细胞中得到表达,最后将表达的目的蛋白质纯化及做成制剂,从而成为蛋白类药或疫
苗[2]。
基因工程药物的本质是蛋白质,生产基因工程药物的方法[3]是:将目的基因连接在载体
上,然后将导入靶细胞(微生物、哺乳动物细胞或人体组织靶细胞),使目的基因在靶细胞
中的到表达,最后将表达的目的蛋白质提纯做成制剂,从而成为蛋白类药或疫苗。若目的基
因直接在人体组织靶细胞表达,就称为基因治疗。
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利用基因工程技术生产药品的优点在于:大量生产过去难以获得的生理活性物质和多
肽;挖掘更多的生理活性物质和多肽;改造内源生理活性物质;可获得新型化合物,扩大药
物筛选来源。
4. 基因药物获得途径
按照目的基因的表达系统,可分为[4]:
转基因植物
利用转基因植物生产基因工程疫苗,是将抗原基因导入植物,让其在植物中表达,人或动
物摄入该植物或其中的抗原蛋白质,