文档介绍：American Journal Of
急性髓系白血病： 11 种治疗方案速览（综述）
华盛顿大学医学院血液科的 Estey 教授对急性髓系白血病的相关知识进行了总结，着重突显了该疾病在诊断、治
疗方面的知识更新。文章发表于近期
Hematology 杂志。
诊断
急性髓系白血病（ AML ）的诊断依据骨髓或外周血中原始细
胞 > 20 % 这一标准， 髓系原始细胞表型通过流式细胞仪检测， CD33 和 CD13 是髓系增生的典型表面标记，相较低风险 MDS 和原始细胞数
原始细胞数在 10% ～ 20% 患者对 AML 治疗方案的反
应与原始细胞数 > 20% 的患者类似，因此，许多 AML
床试验允许纳入原始细胞数在 10% ～ 20% 的患者。
治疗失败原因： TRM 与耐药的对比
初诊 AML 的患者治疗失败由 TRM 或耐药所致， TRM
患者在未达到缓解或缓解过程中的死亡，而耐药指缓解后复
发或在一定时间内未达缓解，该特定时间可能因患者的
AML 生物学特点各不相同，因此 TRM 和耐药之间可能有
临
指
重叠。
1. TRM
相关因素
逐渐有人认识到 TRM 主要与年龄相关， 但体能状况在预测
TRM 时较年龄则更加重要，在预测 TRM 的多变量模型中
除去年龄，对其预测能力影响甚微，因此，与年龄相关的不
同合并症对 TRM 的影响还在研究中，已有在线预测 TRM
的模型。
耐药相关因素： 细胞遗传学改变及 NPM1 、 FLT3 、
CEBPA 等基因突变。
因 TRM 较复杂，在评估标准治疗后的耐药风险时，同时检测几种变量至关重要。
被广泛引用的欧洲白血病网络系统（
European Leukemia
Net
， ELN ）将细胞遗传学和
NPM1
、FLT3
、CEBPA
基
因突变状态的信息结合起来定义了 4 个预后组（包括预后良好组，预后不良组及 2 个中间组）。复发风险足以证明异基因造血干细胞移植处于劣势的中间组 -2 或中间组 -1 ，但不在优势组。
其他因素如老年也有可能与治疗抗性相关，但其作用尚不完全清楚，或有可能与强化治疗不足有关。
在 AML 的治疗决策中，对疗效尤其是治疗抗性的的预测非
常重要。有学者研究了通过多变量模型 （包括： a. 遗传学 b.
初治 : 复发 AML c. 年龄 d. FLT3 ITD 与 NPM1 水平）预测治疗抗性的能力，将治疗抗性定义为： a. 无 TRM 时未达完全缓解（难治性） b. 在 3， 6 或 12 个月的完全缓解期内发生难治或复发，但这些多变量模型在预测治疗抗性
时并不十分有效。