文档介绍：新药临床试验
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一、GCP（新药临床试验规范）
（good clinical practice,药品临床试验管理规范）
㈠ GCP的意义和作用
国际公认的新药临床试验标准和法规（试验设计、实施、总结），以保证试验的科学性和伦理道德。
1. 以《赫尔辛基宣言》（1964年6月第18届世界医学大会通过）为人体医学实验原则），以保证受实者的权益（生命、健康、隐私和尊严）得到保护。必须与受试者签约知情同意书（研究内容、步骤、利益、风险）。
2. 以《注册人用药品技术要求国际协调会议，ICH》(美国、欧洲和日本) 制定全球临床试验统一规范和标准。确保试验科学规范，资料完整，数据准确，结果可信。对新药的安全性、有效性做出科学评价，以保证病人用药的安全有效。
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㈡ GCP的规范要求
1. 合格的研究单位（包括：负责单位、承担单位）研究单位必须是国家新药临床药理研究基地和专业点。
1) 负责单位：试验设计（包括：制定研究方案，统一诊断、纳入标准和观察指标），协调研究过程，汇总研究结果，写出总研究报告。
2) 承担单位：对试验设计提出修正意见，按试验设计进行临床药理研究，写出研究报告。
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2. 合格的研究人员（临床试验研究人员、标本测试和实验人员、质量监督人员）
临床试验研究人员基本条件：①掌握临床医学和临床药理学知识和技能，具有实验设计能力；②熟悉生物统计学知识和数据处理方法；③遵守赫尔辛基宣言临床试验道德标准，保护受试者权益；④知法、执法（药品管理法）；⑤有组织多中心临床试验能力；⑤经过培训。
标本测试和实验人员：按GLP要求
监察员：由申办者任命，向申办者负责的具备相关知识的人员，是申办者与研究者的中间联系人，任务是监查和报告临床试验的进行情况和核实数据。大学学历，经过培训。
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3．标准化的实验室：按GLP要求：仪器设备；标准曲线；标准试剂；标准病案、病历和检验的原始记录；数据录入制度……。
4．科学的试验设计（技术要求、道德伦理要求）
5．完善的组织领导体系（科学程序、监督系统、标准化实验室、培训和考核制度）
研究者手册（试药人体试验时已有的临床与非临床资料）
申请者编撰药物研发信息的重要绝密文件，不准翻印，只准会内签阅（研究人员、药剂员、伦理委员会、药政官员）。
内容：化学性质（化学公式、结构、处方；特性、纯度、稳定性…）；
制剂（配方、辅药、赋性剂、检测、配伍禁忌、稳定性及存放…）；
临床前药理毒理；人体试验资料；不良反应；国外上市后信息……。
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二、临床试验设计
㈠ 临床试验方案
由研究者与申请者共同制定签准，报伦理委员会批准后实施，作为临床试验的原始文件保存。包括23项基本内容：
1、一般内容
1）实验题目；
2）试验目的和背景：临床前研究的临床意义，药效和毒性；
3）申请人和研究者：姓名、资格、单位或实验场所；
4）实验设计类型：随机化分组方法，设盲水平；
2、受试者
1）入选、排除和剔出标准， 选择步骤，分配方法；
2）保证受试者依从性措施；
3）用统计学原理估算病例数。
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3、受试药：
1）剂型，剂量，给药途径、次数和方法，疗程，合并用药
2）药品包装和标签。
3）登记使用、递送、分发、储存过程；
4）药品编码的建立和报存，揭盲方法，紧急破盲规定。
4、临床试验：
1）项目和指标：临床检查，实验室检验，药动学分析；
2）临床试验中止标准，结束规定
3）疗效评定标准：参数评定，观察时间，记录与分析。
4）不良事件和转归的记录，严重反应的报告方法，处理措施，随访方式和时间。
5）质量控制和质量保证；
6）预期进度，完成日期，结束后的随访和医疗措施
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5、数据处理：
1）随机数字和随机化分组；
2）统计分析计划（数据性质与统计方法），数据集选择；
3）数据管理和朔源：数据库建立：数据录入、修改、保密；
6、试验相关的伦理学，各方承担的职责及其他规定
7、参考文献
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*耐受量范围,给药方案
*药动学：参数,有效浓度 及持续时间，生物利用度
*安全性,不良反应及其与血药浓度的关系
安全性为主，耐受量
男性健康自愿者10～100例
1～
数月
药效
为主
剂量
25-100病人特殊疾病500病人
数月～
2年
我国开放20～30例
我国盲法
100对以上
阶段 试验内容 目的 例数 时间
Ⅰ
期
Ⅱ
期
㈡ 药临床研究阶段
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