文档介绍：临床试验设计
(Clinical trial design)
2020/11/4
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Any investigation in human subjects intended to discover or verify the clinical, pharmacological, and/or other pharmacodynamic effects of an investigational product(s), and/or to identify any adverse reactions to an investigational product(s), and/or to study absorption, distribution, metabolism, and excretion of an investigational product(s) with the object of ascertaining its safety and/or efficacy.
什么是临床试验
-----Good clinical practice (GCP)
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临床试验的特点
是以人为试验对象，可以是病人，也可以是健康人
是对干预措施进行前瞻性的追踪研究
易受多个因素影响，试验结果有偏倚
试验病例需要一点时间的积累
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一项成功的临床试验必须具备的两个基本条件
对试验组的干预效果及不良反应做出无偏估计
确定试验结果能够外延推论到总体病人或总体人群
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Development stage of new drugs
Basic
research
3-5 years
Pre-clinical
research
2-3 years
Clinical trials
3-5 years
Post-
marketing
NDA
2-3 years
From the beginning of the development to marketing: 10-16 years
Total costs: 100-200 millions dollars
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临床试验的分期
I期：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。在健康自愿者中进行，主要考察人对新药的耐受程度和药物代谢动力学，20-30例
II期：治疗作用初步评价阶段。在病人中随机对照进行，对有效性和安全性作出初步评价，推荐临床给药剂量，试验组不少于100例
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III期：治疗作用确证阶段。具有足够样本量的扩大的多中心临床试验，进一步考察药物的有效性和安全性，试验组不少于300例
IV期：上市后由申请人自主进行的应用研究阶段。进一步监测上市后药物的疗效和不良反应，注意罕见的不良反应，不少于2000例
临床试验的分期
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一期临床试验中初始剂量的确定
如果已有人体试验数据，由有经验的临床药理研究人员和临床医生共同确定
如果没有人体试验数据，可根据动物实验的剂量估计预测剂量，以不超过预测剂量1/10作为人体试验的初始剂量，并以此确定几个剂量级和最大剂量
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一期临床试验终止试验标准
如果在剂量递增过程中出现不良反应，终止试验
试验至最大剂量仍无不良反应，可终止试验
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一期临床试验中的一些注意事项
受试者住院
医务人员严密观察
准备抢救药品
采用灵敏、稳定的检测技术
试验人员需采用统一标准观察和测量
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