文档介绍：2012 年美国 FDA批准了 39 个新药上市， 其中有 33 个新分子实体创 1997 年以来批准数的新高 。 首轮审评通过率将近 80% ，超过往年任何时
候。 首轮通过率高的可能原因包括： ① 药物研发过程中监管者和研发企业之间的沟通更为密切； ② 新药的适应证填补了未满足的疾病需求； ③ 追踪性
（ me-too ）候选药物减少（ 20 个属于首创药物）；批准药物中还有一个值得(zhí dé)关注的趋势是治疗罕见疾病的孤儿药的比例上升共批准 13 个孤儿药，同时， 抗肿瘤药物占有相当高的比例 （占33%）。
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2012年批准(pī zhǔn)新药
上市(shàng shì)新药39个
新分子(fēnzǐ)实体33个
新生物制品6个
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抗肿瘤药物(yàowù)
胃肠疾病(jíbìng)药物
呼吸系统(hū xī xì tǒnɡ)药物
抗感染药物
心血管药物
神经系统药物
显像剂药物
眼科药物
其它药物
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依伐卡托 （ivacaftor ，Kalydeco ）
商品名： Orkambi
上市公司： Vertex
给药方式：口服
适应症：用于 6 岁或 6 岁以上囊性纤维化跨膜传导调节蛋白CFTR）基因存在(cúnzài) G551D 突变的囊性纤维化患者的治疗。
背景：囊性纤维化是一种复杂的遗传性疾病，主要由于 CFTR 基因突变导致多种重要脏器（包括肺）的水、盐转运异常。
特点：是首个直接针对病因治疗囊性纤维化的新型药物，临床试验结果表明，依伐卡托有效改善 CF 患者的肺功能，延缓肺功能恶化。2015销售额13亿美元
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托法(tuō fǎ)替尼 （tofacitinib ，Xeljanz ）
商品名： Xeljanz
上市公司： 辉瑞
给药方式：口服(片剂)
适应症：疗成人患者的对甲氨喋呤应答不充分或不耐受的中度(zhōnɡ dù)至重度活动性类风湿性关节炎。
背景： JAK-STAT信号通路功能广泛，参与细胞的增殖、分化、凋亡以免疫调节等目前与疾病及药物创新相关的研究都集中于炎症性疾病及肿瘤性疾病。
特点： Tofacitinib是开发用于类风湿性 关节炎治疗的首创药物(first-in- class drug),当前多数其他RA治疗药物主要作用于细胞外靶点不同的是，Tofacitinib以细胞内信号转导通路为靶点。2016年超过了亿美元,%。2017年将成为该产品冲破十亿
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商品名： Xtandi
上市公司：安斯泰
给药方式：口服
适应症：雄激素受体激动剂，用于去势治疗无效的晚期前列腺癌的患者 。
特点：近 3 年来批准上市的第 4 个治疗转移性前列腺癌药物，并被认为是有史以来疗效最好的一个。2015年22亿美，预计 2017 年年销售额有望(yǒuwàng)达到 35 亿美元。全球抗肿瘤药销售额第八位， Evaluate Pharma预测到2021年该药物位居肿瘤药销售全球第4位。
恩杂鲁胺 （enzalutamide ，Xtandi）
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商品名：艾乐妥
上市公司：辉瑞和施贵宝
给药方式：口服
背景：凝血通路包括外源性凝血通路和内源性凝血通路，两条通路汇聚于因子是凝血过程中的关键酶，将凝血酶原转化为凝血酶，凝血酶作用是将纤维蛋白原转化为纤维蛋白，进而发挥抗凝作用。
适应症：针对心房颤引发卒中患者的抗凝药物，主要用于预防血液(xuèyè)斑块以及在关节置换手术后的深静脉血栓的形成。药物通过抑制凝血因子Xa，中断内源性和外源性凝血途径，抑制凝血酶的产生和血栓形成。
特点：对于由房颤引发的 卒 中 风 险 的 预 防 ，是Apixaban 最主要的适应证。 同类型的竞争药物还有利伐沙班以及达比加群酯。2016销售额亿美元
阿哌沙班 （apixaban ）
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商品名:Voraxaze（Orphan）
上市公司：BTG International Inc
给药方式：注射
适应症：甲氨蝶呤解毒药（孤儿药）
背景：甲氨蝶呤为抗叶酸类抗肿瘤药，其在正常情况(qíngkuàng)下可经肾排泄，但大剂量使用则可能导致肾功能严重受损乃至肾衰竭，而受损的肾脏无法及时清除甲氨蝶呤，使之长时间高水平存在于血液中，可进一步造成肝肾损伤、严重口腔溃疡等。
特点：目前临床上常用的甲氨蝶呤解毒剂为亚叶酸钙，然而对于高剂量甲氨蝶呤所致甲氨蝶呤排泄延迟的缓解不尽