文档介绍：临床试验设计
复旦大学流行病学教研室
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流行病学实验研究概述
定义：流行病学实验（epidemiological experiment）研究，也即实验流行病学(experimental epidemiology)，是将满足实验目的的人群随机地分为实验组和对照组（或不同水平试验组），由研究者有控制地给予实验组人群实验措施或称干预措施，随访并比较两组（或多组）人群的疾病或健康结局，从而判断该措施是否有效及效果大小。
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特征
1. 前瞻性
2. 有明确的由研究者所控制的干预措施
3. 随机分配
4. 对照
5. 实验而非观察
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流行病学实验研究的主要类型
１. 现场试验
现场试验(field trial)是以尚未患所研究疾病但是将来可能患病的个体作为研究对象，随机地将研究对象分为实验组和对照组，实验组给予某种干预措施，对照组不给予干预措施或给予安慰剂（图1）。
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随机化分组
实验组
对照组
研究对象
(未患病者)
发病
发病
不发病
不发病
图1 现场试验示意图
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(community intervention trial)，也叫社区干预项目（community intervention program，CIP）或者社区实验(community trial)，其研究对象基本单位是社区人群而不是个体。有些实验研究不适合以个体为单位来进行，而更适合于以社区或某一地理区域为单位来划分实验组和对照组，如食盐加碘预防地方性甲状腺肿、自来水加***预防龋齿等。
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(clinical trial) 研究对象基本单位是病人个体。在药物的III-IV期临床试验效果评价中，通常，研究者将研究对象随机分为实验组和对照组，给予实验组某种干预措施（新药或新疗法），给予对照组安慰剂或现有的或传统的治疗方法，然后通过一系列临床、实验室或物理检查指标，随访观察并比较两组相应的疾病或健康状态差异，从而评价干预措施的效果
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４. 类试验(quasi-trial)又称半试验(semi-trial)：
一个完全的流行病学实验必须具备前瞻性、合理设置对照、干预措施和随机化分组四个基本特征，如果一项实验研究缺少一个或几个基本特征，这种实验研究叫类试验。根据是否设立对照组可将类试验分为两类：
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临床试验
随机化分组
实验组
对照组
研究对象
（病人）
有效应
有效应
无效应
无效应
图2 临床试验示意图
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临床试验常用于评价某种药物或治疗方法的效果，有时也用于评价新的诊断方法发现病人的能力。
通常，临床试验的干预措施不属于一级预防，因为它的目的不是防止疾病的发生，而是改善或提高疾病的诊断和治疗效果。
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