文档介绍：新药研究开发流程
一、发现苗头化合物
从新药发现阶段来看，苗头化合物采用体外和生物实现筛选大量的化
合物，是制药公司为了发现新的活性化合物通常采用的法。这一方法常被
指责为过于昂贵，对研究者来
新药研究开发流程
一、发现苗头化合物
从新药发现阶段来看，苗头化合物采用体外和生物实现筛选大量的化
合物，是制药公司为了发现新的活性化合物通常采用的法。这一方法常被
指责为过于昂贵，对研究者来说缺乏主动性、创造性，结果也不可预测。
此外，对活性化合物的分子修饰也经常被批评为只能产生一些时髦的模仿
性药物，其疗效不能明显超过先导化合物。尽管如此，筛选仍然是寻找新
药的常用有效的方法之一。
二、非临床研究
通常在申请药品注册而进行的药物临床前研究，包括药物的合成工
艺、提取方法、理化性质及纯度、剂型选择、处方筛选、制备工艺、检验
方法、质量指标、稳定性、动物药理、毒理、药代动力学研究等。
三、申请临床研究
新的药物在进入人体开展临床试验之前往往需要向药品监督管理部门
提出申请并获得批准。在美国称为“研究新药申请” ，简称 IND 申请。在我
国称为“药物临床试验批件”申请。目的在于观测人体对新药的耐受程度
和药代动力学，为制度给药方案提供依据。
四、 I 期临床试验
期临床试验一般从单剂量开始，在严格控制的条件下，给少量试验药物于少数（ 10~100 例）经过谨慎选择和筛选出的健康志愿者（对肿瘤药物而言通常为肿瘤病人），然后仔细监测药物的血液浓度、排泄性质和任何有
益反应或不良作用，以评价药物在人体内的药代动力学和耐受性。通常要
求志愿者在研究期间住院，每天对期进行 24 小时的密切监督。随着对新药
的安全性了解的增加，给药的剂量可逐渐提高，并可以多剂量给药。
五、 II 期临床试验
在临床研究的第二阶段即 II 期临床试验，将对少数病人志愿者（一般
100~500 例）给药，重新评价药物的药代动力学和排泄情况。
然后通过前两期临床研究，药品研究开发单位必须对试验药物的受益
风险比进行评估，以确定是否有必要对产品进行进一步的研究。当然，也
会存在一定的风险性，通常体现在两个方面，一个方面是如果在花费了大
量的人力和财力的情况下，开发公司决定中止开发也会造成严重的经济损
失，但是由于下列原因，开发公司往往又必须中止研究：
不可接受的受益 - 风险比；
不良耐受性导致许多不良反应；
生物利用度低导致疗效很小或无疗效；
药品的剂型不稳定或易分解；
生产投资超过预计的收益。
另一方面，如果该药物值得进一步研究，那么将进行更多的临床试验
来证明该药物对大量病人的有效性和安全性。
六、 III 期临床试验
期临床试验的目标是： 1. 增加患者接触试验药物的机会，既要增加受试者的人数，还要增加受试者用药的时间