文档介绍：药物从最初的实验室研究到最终摆放到药柜销售平均需要花费12年的时间。进行临床前试验的5000种化合物中只有5种能进入到后续的临床试验，而仅其中的1种化合物可以得到最终的上市批准。总的来说新药的研发分为两个阶段：研究和开发。这两个阶段是相继发
药物从最初的实验室研究到最终摆放到药柜销售平均需要花费12年的时间。进行临床前试验的5000种化合物中只有5种能进入到后续的临床试验，而仅其中的1种化合物可以得到最终的上市批准。总的来说新药的研发分为两个阶段：研究和开发。这两个阶段是相继发生有互相联系的。区分两个阶段的标志是候选药物的确定，即在确定候选药物之前为研究阶段，确定之后的工作为开发阶段。所谓候选药物是指拟进行系统的临床前试验并进入临床研究的活性化合物。
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新药研究与开发的历程
研究阶段
开发阶段
确定候选药物
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0
1
候选化合物
药代/安全性
批准
II期临床
注册
I期临床
发现与优化
5
10
15
价值贡献
度
时间：年
新药研究与开发各个阶段的价值贡献
III期临床
假定结构优化修饰200个化合物，每个用于制备、确证、和活性评价费用5万元，共1000万元
假定用于临床前和临床试验费用共2000万元
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先导化合物
新药研制的第三步是先导化合物的发现。所谓先导化合物（leading compound），也称新化学实体（new chemical entity，NCE），是指通过各种途径和方法得到的具有某种生物活性或药理活性的化合物。
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先导化合物主要有如下几个来源：对天然
活性物质的挖掘、现有药物不良作用的改
进以及药物合成心中间体的筛选等。
提取
长春花——长春碱，长春新碱
太平洋红豆杉树——紫杉醇
动物——胰岛素、激素、天花疫苗
有机合成
分子设计——合成——体外活性筛选——特异性疾病动物模型筛选
分改造子
头孢菌素——从第一代发展到第四代其抗菌范围和抗菌活性不断增强和扩大
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临床前研究
化学或生物实体的工艺研发及产品制备
开发出符合新药申报要求的化合物实体制备工艺研发，并按照该工艺制备足够量的化合物实体(药物)用以临床前试验、临床研究、小规模和大规模制剂制备等等，每一步必须进行质量控制和验证。
生物学特性研发及方案确立
药理学
药代动力学
毒理学 很多动物实验
处方研究
物化性质
最初的处方设计
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三、新药研究申请 （Investigational New Drug Application, IND)
递交申请（临床研究方案）
SFDA(或其他）审核
发补、获得临床批件
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第八页，共14页。
病例数
时间
目的
阶段成功率（%）
I期临床
20~100
几个月
安全性为主
45
II期临床
几百
几个月到2年
某些短期安全性
主要是有效性
30
III期临床
几百~几千
1~4年
安全性、有效性
和剂量
5~10
表： 临床试验的分期
临床实验
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五、新药申请（NDA）
在临床前和临床研究完成以后,可以提交新药
申请(NDA)以求获准上市新产品。
接受、获得受理号
SFDA(或FDA及其他）审核
工厂检查、现场核查
SFDA(或FDA及其他）决定
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六、上市及监测
IV期临床研究和上市后监测
理解药物的作用机理和范围；
研究药物可能的新的治疗作用；
说明需要补充的剂量规格
上市后的药物副作用（Adverse drug reaction, ADR)
报告
发现并在15个工作日内报告SFDA(或FDA及其他）
年度报告
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Thanks
Q&