文档介绍：一、新药研发立项概述
二、研发与申报实例浅析
三、小结
主要内容
新药研发实例分析
第1页
一、新药研发立项概述
- 新药定义
- 研发风险
- 研发风险躲避
主药研发实例分析
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有效性评价
- 适应证/功效主治支持力度不足
安全性评价
- 难以确保临床用药人群安全性
潜在严重、不可接收后果
综合评价
- 与已上市品种比较无显著优势
（安全性、有效性、顺应性）
常见研发问题
新药研发实例分析
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二、研发与申报实例浅析
- 新化学结构/有效成份
- 新有效部位（中药）
- 新剂型
- 新复方制剂
- 新适应证/功效主治
重点内容
新药研发实例分析
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新化学结构/有效成份
- 全新结构/成份/组分
- 结构改造/组分优化
（中药、化药）
重点介绍 -1
新药研发实例分析
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：
（1）经过合成或者半合成方法制得原料药及其制剂；
（2）天然物质中提取或者经过发酵提取新有效单体及其制剂；
（3）用拆分或者合成等方法制得已知药品中光学异构体及其制剂；
（4）由已上市销售多组份药品制备为较少组份药品；
（5）新复方制剂；
（6）已在国内上市销售制剂增加国内外均未同意新适应症。
化药1
新药研发实例分析
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- 长久毒性结合毒代动力学
- 光学异构体：消旋体与单一异构体比较药效学、药代动力学和毒理学（普通为急性毒性）在其消旋体安全范围较小、已经有相关资料可能提醒单一异构体非预期毒性（与药理作用无关）显著增加时，还应该依据其临床疗程和剂量、适应症以及用药人群等原因综合考虑，提供与消旋体比较单一异构体重复给药毒性（普通为3个月以内）或者其它毒理研究资料（如生殖毒性）。
化药1
新药研发实例分析
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- 由多组份制备为较少组份药品：如其组份中不含说明6所述物质（新药或其代谢产物结构与已知致癌物质结构相同），可免报资料23～25。
- 新复方制剂：报送22资料。普通应提供与单药比较重复给药毒性试验，如该试验示其毒性不增加，毒性靶器官也未改变，可不提供资料27。如其动物药代动力学结果显示无重大改变，可免报资料23～25。
- 新适应症：报送药效，毒理资料依据使用剂量和周期
化药1
新药研发实例分析
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药理毒理
16、药理毒理研究资料综述。+
    17、主要药效学试验资料及文件资料。+
    18、普通药理研究试验资料及文件资料。+
    19、急性毒性试验资料及文件资料。+
    20、长久毒性试验资料及文件资料。 +
    23、致突变试验资料及文件资料。+
    24、生殖毒性试验资料及文件资料。+
    27、动物药代动力学试验资料及文件资料。+
21、过敏性（局部、全身和光敏毒性）、溶血性和局部（血管、
皮肤、粘膜、肌肉等）刺激性等主要与局部、全身给药相
关特殊安全性试验研究和文件资料。 +
  22、复方制剂中各种成份药效、毒性、药代动力学相互影响试
验资料及文件资料。 +
25、致癌试验资料及文件资料。 +
  26、依赖性试验资料及文件资料。 +
化药1
新药研发实例分析
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注册分类1
未在国内上市销售从植物、动物、矿物等物质中提取有效成份及其制剂。
指国家药品标准中未收载从植物、动物、矿物等物质中提取得到天然单一成份及其制剂，其单一成份含量应该占总提取物90%以上。
药理: 药效、药代
毒理: 急毒、普通药理、长毒
遗传、生殖、致癌等
中药1
新药研发实例分析
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当有效成份或其代谢产物与已知致癌物质相关或相同，或预期连续用药6个月以上，或治疗慢性重复发作性疾病而需经常间歇使用时，必须提供致癌性试验资料。
如有由同类成份组成已在国内上市销售从单一植物、动物、矿物等物质中提取有效部位及其制剂，则应该与该有效部位进行药效学及其它方面比较，以证实其优势和特点。
中药1
新药研发实例分析
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创新药研发常见问题
- 各个专业研究之间关联影响
- 整体计划欠缺，盲目开展研究
- 前期论证不充分，目标定位不清
- 试验研究不全方面，依据不充分
- 缺乏阶段性中期评定，延误时机