文档介绍：药品从最初试验室研究到最终摆放到药柜销售平均需要花费12年时间。进行临床前试验5000种化合物中只有5种能进入到后续临床试验，而仅其中1种化合物能够得到最终上市同意。总来说新药研发分为两个阶段：研究和开发。这两个阶段是相继发生有相互联络。区
药品从最初试验室研究到最终摆放到药柜销售平均需要花费12年时间。进行临床前试验5000种化合物中只有5种能进入到后续临床试验，而仅其中1种化合物能够得到最终上市同意。总来说新药研发分为两个阶段：研究和开发。这两个阶段是相继发生有相互联络。区分两个阶段标志是候选药品确实定，即在确定候选药品之前为研究阶段，确定之后工作为开发阶段。所谓候选药品是指拟进行系统临床前试验并进入临床研究活性化合物。
。
新药研发流程专家讲座
第1页
新药研究与开发历程
研究阶段
开发阶段
确定候选药品
新药研发流程专家讲座
第2页
0
1
候选化合物
药代/安全性
同意
II期临床
注册
I期临床
发觉与优化
5
10
15
价值贡献
度
时间：年
新药研究与开发各个阶段价值贡献
III期临床
假定结构优化修饰200个化合物，每个用于制备、确证、和活性评价费用5万元，共1000万元
假定用于临床前和临床试验费用共万元
新药研发流程专家讲座
第3页
研究阶段
靶标确实定：确定药品作用物质或位点。
靶标包含酶，受体，离子通道等。
模型确实立：建立生物学模型，制订各种筛
选标准，筛选出适当化合物。
先导化合物发觉
先导化合物优化：基于相同性原理制备一
系列化合物，评价构校关系对其优化。再进
行体内外活性评价，循环反馈。
新药研发流程专家讲座
第4页
先导化合物
新药研制第三步是先导化合物发觉。所谓先导化合物（leading compound），也称新化学实体（new chemical entity，NCE），是指经过各种路径和方法得到含有某种生物活性或药理活性化合物。
新药研发流程专家讲座
第5页
先导化合物主要有以下几个起源：对天然
活性物质挖掘、现有药品不良作用改
进以及药品合成心中间体筛选等。
提取
长春花——长春碱，长春新碱
太平洋红豆杉树——紫杉醇
动物——胰岛素、激素、天花疫苗
有机合成
分子设计——合成——体外活性筛选——特异性疾病动物模型筛选
分改造子
头孢菌素——从第一代发展到第四代其抗菌范围和抗菌活性不停增强和扩大
新药研发流程专家讲座
第6页
临床前研究
化学或生物实体工艺研发及产品制备
开发出符合新药申报要求化合物实体制备工艺研发，并按照该工艺制备足够量化合物实体(药品)用以临床前试验、临床研究、小规模和大规模制剂制备等等，每一步必须进行质量控制和验证。
生物学特征研发及方案确立
药理学
药代动力学
毒理学 很多动物试验
处方研究
物化性质
最初处方设计
新药研发流程专家讲座
第7页
三、新药研究申请 （Investigational New Drug Application, IND)
递交申请（临床研究方案）
SFDA(或其它）审核
发补、取得临床批件
新药研发流程专家讲座
第8页
病例数
时间
目标
阶段成功率（%）
I期临床
20~100
几个月
安全性为主
45
II期临床
几百
几个月到2年
一些短期安全性
主要是有效性
30
III期临床
几百~几千
1~4年
安全性、有效性
和剂量
5~10
表： 临床试验分期
临床试验
新药研发流程专家讲座
第9页
五、新药申请（NDA）
在临床前和临床研究完成以后,能够提交新药
申请(NDA)以求获准上市新产品。
接收、取得受理号
SFDA(或FDA及其它）审核
工厂检验、现场核查
SFDA(或FDA及其它）决定
新药研发流程专家讲座
第10页
六、上市及监测
IV期临床研究和上市后监测
了解药品作用机理和范围；
研究药品可能新治疗作用；
说明需要补充剂量规格
上市后药品副作用（Adverse drug reaction, ADR)
汇报
发觉并在15个工作日内汇报SFDA(或FDA及其它）
年度汇报
新药研发流程专家讲座
第11页