文档介绍：医学科研设计与研究方案制定
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医学科研设计与研究方案制定
医学科研的基本程序
医学研究的常见类型
实验研究的基本要素与设计的基本原则
常见的研究设计类型
调查研究的基本内容
调查研究的常用技术
常见的随机抽样方法 医学随访研究设计
病因探索 病例对照研究设计
预后研究 前瞻性研究设计
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第二章 实验设计
实验研究的三个基本要素
实验设计的三个基本原则
样本大小的估计
偏倚和误差的控制
常见的研究设计类型
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第一节 实验研究的三个基本要素
研究因素（处理因素）
受试对象（研究对象）
实验效应（研究观察指标）
新药临床试验的例子
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研究因素（处理因素）
概念：研究者感兴趣的对试验有影响的试验条件或因素；
研究因素可以外部施加，也可本身具有；
确立和区分研究因素与非研究因素(混杂)；
研究因素的标准化；
确定因素的水平和因素的个数。
（因素所处的不同等级或状态）
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受试对象（研究对象）
研究对象 人、动物、微生物和寄生虫及一部分（正常、病理）;
制定纳入标准与排除标准
动物试验
同质、敏感、反应稳定、来源容易
人体试验（病例选择）诊断明确，分型、分期，年龄、性别、民族等，服药史，依从性（门诊与病房病例）
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实验效应（观察指标）
实验效应是研究因素作用于受试对象的客观反应与结果，通过观察指标来表达；
指标的针对性 与研究问题有本质联系，
指标的客观性 主观指标与客观指标
指标的灵敏性 指标对研究因素的反应
指标的精确性 准确性与精密性
定量指标 定量指标和定性指标
定性与主观指标的处理技术
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第二节 实验设计的三个基本原则
实验设计的思想
非比较研究思想 传统比较研究思想 现代比较研究思想
实验设计的基本原理
实验设计的三个基本原则
重复原则
随机化原则
对照原则
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实验设计原理
空白对照 实验组 T+F1 Et+Ef1
对照组 0+F2 0 +Ef2
标准对照 实验组 T1+F1 Et1+Ef1
对照组 T2+F2 Et2+Ef2
研究设计中只有当F1=F2时，研究因素的效应才能识别，F1=F2表示比较各组间在主要的非研究因素上均应相等或相近
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实验设计的三个基本原则
重复原则
对照原则
随机化原则
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对照原则（一）
对照的意义 没有对照，没有比较，没有鉴别；设立合理的对照组
1、鉴别处理因素与非处理因素的作用
2、控制和减少试验误差
3、对比作用与实验条件监控作用
合理对照的原则：各组例数相等
各组间均衡可比
组间均衡性（齐同可比性）
1、什么叫组间均衡性
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对照原则（二）
组间均衡性：比较各组间除研究因素外，对试验有影响的非研究因素和试验条件均应相同或相近。
2、在研究设计和试验过程中应从下列四个方面考虑组间均衡性：
(1)研究对象性质相同
(2)试验条件要一致 实验环境 仪器 试剂
(3)研究者或操作者要一致 交叉 随机分配
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对照原则（三）
(4)时间或试验次序要一致 同时交叉进行
3、实现均衡可比的手段或方法：
(1)随机化 研究对象、操作者、试验次序 要随机分配
(2)配对与分层 配对、配伍组设计、分层随机
(3)双盲 盲法的意义和概念 单盲 双盲 安慰剂 揭盲
(4)交叉均衡
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对照原则（四）
4、组间均衡性测定（检验）是指在获得资料后通过主要非处理因素（混杂因素）进行组间假设检验以考察各比较组间的均衡可比性。
⑴均衡性检验方法：首先要考察样本例数，再对各项混杂因素在组间分布或构成进行检验，数值变量既要检验平均水平又要检验离散趋势，分类资料检验其构成。
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对照原则（五）
⑵不均衡的处理：应用多因素统计方法对不均衡因素进行调整基础上再进行组间比较。（混杂因素两段调整）
⑶例：在对某滴眼液治疗角膜炎的Ⅱ期临床试验中需对“就诊时已发病天数”进