文档介绍：文档名
课程结构
骨髓纤维化概述
1
临床表现
2
实验室检查
3
诊断标准及鉴别诊断
4
治疗
5
中医辨证施治
6
骨髓纤维化概述
骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）是一种骨髓增殖性疮、系统性硬化症等。
课程结构
骨髓纤维化概述
1
临床表现
2
实验室检查
3
诊断标准及鉴别诊断
4
中医辨证施治
6
治疗1
目前，对多数骨髓纤维化患者，主要是对症治疗，缓解巨脾和贫血引起的临床症状。
一、纠正贫血
，可予红细胞输注，但长期输血应防治高铁血症，必要时给铁螯合剂治疗。
此类药物有促进骨髓造血功能，常用药如司坦唑醇（2mg 每日3次）、十一酸睾酮（40mg 每日3次）等，此类药物长期使用应注意毒副作用，尤其肝功能异常较为常见，可同时服用保肝药物。
据报道患者有效率为16%-60%，血清促红素水平＜125u/L者疗效较好。
治疗2
二、化疗药物
对有脾肿大，白细胞或血小板增高或正常而骨髓造血障碍尚不明显的患者可行化疗。
现最常用的药物是羟基脲（-，白细胞降低时减量维持。据报道，羟基脲对40%脾肿大患者有效，但仅16%有长期疗效），此外马利兰、瘤可宁、6硫基嘌呤、马法兰均可使用。а-干扰素有降低血象作用，白血病转化率低，也常用来治疗MF。
治疗3
三、脾切除
脾切除可能改善全身症状，改善输血依赖性贫血和门脉高压。但术后并发症约15%-30%，死亡率约10%，主要是出血、感染和血栓形成。另外，切脾脏后可引起肝脏迅速增大，血小板显著增多，见于20%的患者。
故脾切除一般仅限于：（1）巨脾有明显压迫症状或出现脾梗死引起的持续性疼痛；（2）由于脾功能亢进引起的顽固性溶血或血小板减少，经药物治疗无效，且需长期反复输血，而骨髓造血功能尚未完全丧失者；（3）伴有门脉高压并发食道静脉破裂出血者。对血小板计数偏高者，术后容易发生静脉内血栓，一般应视为禁忌症。晚期骨髓纤维化合并活动性肝病者也不易手术。
脾区照射对有明显脾肿大及脾痛的患者，可使症状减轻，脾脏缩小，但疗效短暂，而造血相关毒性常很明显。故脾放射治疗只是一项临时措施，用于不能耐受脾切除或化疗的患者。
治疗4
四、造血干细胞移植
异基因干细胞移植是唯一可能治愈该病的方法，但最合适的预处理方案尚未建立。
据报告清髓性方案5年生存率约为50%，但治疗相关死亡率超过30%。为降低死亡率提高移植成功率，近来正试用非清髓性预处理方案，尤其用于年龄较大或不适于清髓者。自体移植的复发率及疾病进展率高于异基因移植，只适于缺乏供体的骨纤患者。
治疗5
靶向药物： 沙利度胺是一种抗血管新生药和免疫抑制剂，与泼尼松联合能改善MF患者贫血和血小板减少。大剂量沙利度胺常引起嗜睡、周围神经病和便秘等毒副作用。患者难以耐受。雷钠度胺是二代衍生物，较之沙利度胺作用强，毒副作用少，已用于临床。另外，其他抗血管生成靶向药物也在试用。
JAK2抑制剂：多种小分子JAK2抑制剂已经合成并进行了积极测试，作为治疗原发性血小板增多症、真性红细胞增多症和骨髓纤维化的新型药物，可能为不适合异基因移植的患者提供有效治疗途径。
病程和预后
病程长短不一，1-20年，诊断后的中位存活少于5年。
死亡原因为白血病转化、脾-门静脉高压、感染以及血栓和出血。
课程结构
骨髓纤维化概述
1
临床表现
2
实验室检查
3
诊断标准及鉴别诊断
4
治疗
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骨髓纤维化的中医辨证施治
应属于中医“虚劳”、“积聚”等范畴。
《金匱要略·血痺虚劳病篇》首先提出了虚劳的病名。中医认为虚劳或虚损是由多种原因所致，以脏腑亏损，气血阴阳为主要病机的慢性衰竭证候的总称。
“积聚”是指腹内结块，或痛或胀的病症。“积”者有形，固定不移，痛有定处，病属血分，为脏病；“聚”者无形，聚散无常，痛无定处，病属气分，为腑病。聚病较轻，病期善短，故而易治；积病较重，为时较久，积而成快，故难治。
《圣济总录·虚劳门》中云：虚劳之人，阴阳伤损，气血涩滞，不能宣通，各随其脏腑之气而留结，故而成积聚之病。
基本病机是正虚瘀结，即气血阴阳虚弱，脏腑功能受损，痰瘀内结，形成积块。“虚劳”与“积聚”相互作用，互为因果，使病情逐渐加重，难以治愈。
病因病机
中医认为五脏相关，气血同源，阴阳互根。虚劳常由一脏受病累及五脏，导致脏腑功能亏损。
气虚不能生血，血虚无以生气。气虚者阳亦渐衰，血虚者阴亦不足，阳损日久累及于阴，阴虚日久累及于阳。
本病的主要病机在于气血阴阳不足，脏腑功能受损，正气虚弱，邪气留着，痰瘀互结，形成积块，且正气愈虚，积块愈大，二者互为因果。