临床样本量统计.doc

文档介绍：1、样本量计算公式
根据统计学原理，经预试验的两组结果，对照组率Pc=100%，治疗组率Pi=99%，两组率差=1%。根据离散响应变量样本量计算公式（等效性/非劣性），每组样本量N=2(Zα+Z2/β)2×（Pc+Pi）/2×{1-（Pc1、样本量计算公式
根据统计学原理，经预试验的两组结果，对照组率Pc=100%，治疗组率Pi=99%，两组率差=1%。根据离散响应变量样本量计算公式（等效性/非劣性），每组样本量N=2(Zα+Z2/β)2×（Pc+Pi）/2×{1-（Pc+Pi）/2}/Δ2。取α=，β=，按照临床意义的界值Δ（一般为10%），取对照组有效率的10%，即Δ=10%。
根据以上公式和设定值，每组样本量N=2×（+）2××=，即至少需要13例。如果按20%的脱落率计算，即临床样本量为15例。
2、统计分析
样本数的确定
本研究欲考察该产品的临床治愈率不差于对照组产品，即设定为非劣效性试验，试验组与对照组按1：1的比例安排病例数，评价指标采用定性指标，根据以往的该类产品的疗效和统计学的一般要求，取α＝，β＝，等效标准δ=，平均有效率p=，由传统计算公式N=×P(1-P)/ δ2
N:每组的估算例数N1=N2,N1和N2分别为试验组和对照组的例数，
P：平均有效率
δ：等效标准
α显著性水平，也是假阳性率，α＝，表示将来自同一总体的两样本可能为来自不同总体的概率为5%
β：1-β称为检验效能把握度，β＝，按α水准有80%的把握能发现他们有所差别。
根据以往的该类产品的疗效和统计学的一般要求，取α＝，β＝,等效标准δ=,
平均有效率p=,由上述公式计算得到每组需要完成26例，试验设计每组完成30例。
同时为了弥补传统的样本量估计方法的不足，在非劣效性评价的临床试验中，当疗效指标为离散变量时，可以采用相对率可信区间的方法，SAS下编写宏，。随机模拟路线：（1）产生若干符合两项分布的随机数，进行CNH检验，估计相对率的可信区间（），并判断是否符合非劣效的标准；（2）重复N次，以计算得到非劣效结论的次数，从而计算检验效能；（3 ）循环使用上述工具K次，用以寻找符合规定检验效能（）的样本量。模拟结果每组需29例。由此我们每组设计完成30例可以达到80%的效能水平。
2 统计分析计划
基线评价方法
对于两组定量指标在基线的比较，采用成组设计定量资料所对应的统计分析方法，首先考查资料是否满足正态性及方差齐性的前提条件，若满足，采用成组设计定量资料的t检验，