文档介绍：新药研发的定
新药研发的定
新药研发的定
新药研发的定义及过程
.2新药研发的定义及过程
重新化合物的发现到新药成功上市的过程往常被称为新药研发。新药研发是
一项系统的技术创的筛选模型筛选出先导化
合物进行下一阶段的研究，实现的是打破性的进展，其创新程度最高，不确定性
也最高。发现阶段获得的先导化合物经过临床前研究阶段进行的平安、有效方面
的测试，以及药代动力学、药学方面的研究改良其构造、改良其工艺并确定最正确
给药途径，最后经过制剂研究确定适宜的剂型，这一阶段与发现阶段相比，创新
程度己大为降低，实现的已不是打破性的创新，而是改良创新，不确定性较发现
阶段降低。临床前研究获得的制剂最后经过临床研究的测试，并根据反应结果进
一步改良其构造或许剂型后，最终确定为治疗药物上市，这一阶段大局部研究方
新药研发的定
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新药研发的定
法为可重复、模块化的内容，相对于发现阶段与临床前研究阶段来说创新性最低，不确定性最低。
从研究内容上看，各块研究工作不确定性程度差别较大。发现阶段的大局部
研究如新化合物合成、作用机理研究、体外活性筛选方法的成立等，其创新程度
都很高，不确定性较高。进入临床前研究阶段，其研究工作好多都转为成药性方
面的测试如急毒、长毒、特殊毒等平安性评论，以及动物药代动力学研究、稳定
性研究等，研究方法比较固定创新性较低，不确定性相对降低而此阶段的探索性
研究工作如原料药合成工艺的改良、制剂研究、体内药效学模型的成立那么不确性
比较高。进入临床研究后，除人体药效学研究以及可能的剂型研究在试验方法上
具创新性外，其他的试验如人体平安性评论、人体药代动力学等研究可重复、模
块化内容较多，创新性较低，不确定性相对前两个阶段的研究内容为最低。
从结果上看，因新药研发最终目的为创建全新的
新药研发的定
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构造、用药途径或新剂型等
新型药物，但由于科学性、研发本钱以及其他方面因素，存在研发不可功的可能
性。
重新药分类上看，除第一类的药物包含了新药研发的发现阶段，具打破性创新外，其他种类的新药如改变给药途径或该变剂型等依分类依次降低创新性，研
究周期和难度随之降低，不确定性程度也随之降低。
(4)新药研发工作普遍由新药研发公司与科研院所担当
当前国内的制药公司虽拥有很强的生产能力及销售能力，但普遍缺乏高素质
的研发人才与研发设施，同时制药公司的创新策略只关注购买己开发成熟的新药
品种，致使制药公司自己缺乏新药研发能力，不能或只能担当分类级别很低的新
药研发工作如工艺改良等。
而新药研发公司以及科研院所的实验室拥有高素质的研发人才以及先进的
研发设施，且其主营业务即为研发新药，因此新
新药研发的定
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药研发特别是药物的研发往往由
新药研发公司和科研院所的实验室担当达成。新药研发公司特指利用现代医药科
技致力于新药研发的技术型公司，同时也包括以提供技术效劳为主营业务的公司
因发现阶段风险较大且多根基研究，科研实力要求较高，因此新药研发公司主要
担当临床前及临床阶段的研究工作。科研院所的实验室因其科研实力较雄厚，且
易争取到国家科研资助，主要担当发现阶段的研究工作。风险的根本含义是损失的不确定性。但对于这一根本的观点，在经济学家、
统计学家、决议理论家和保险学者之间尚无一个合用于他们各个领域的一致公认
的定义。学术界对风险的定义大概有两种观点:一种观点那么认为风险是“损失发生的可能性〞(Hyanes)美国的
和Ch田五PanCB(1987)在?大工程风险剖析?一书中给出的定义是:“风险是由
于从事某项特定的活动过程中存在的不确定性而产生的经济或财务的损失，自然
损坏或损害的可能性〞。这种观点下的不确定性，
新药研发的定
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是指人们对每次事故所造成的
损失在认识或估计上的差别，包括:生产与否不确定，发生时间不确定，发生状
况不确定性以及结果之程度不确定性。这些观点下的风险观点都只是将风险与损
失相联系，而没将风险与有利的一面想联系，与上种观点不同之处主要在于前者
认为风险是指出现的结果与目标发生的负偏离，及风险可能致使损失。另一种观点那么认为，风险不只是指损失的不确定性，而且还包括盈利的不确
定性。?风险管理与保险?这一著作中将
风险定义为“在给定情况下和特准时间内，那些可能发生的结果间的差别〞。差
异越大，风险越大;反之，差别越小，风险越小。假定有多种结果，那么每一结果有
其相应的概率。如果只有一种结果，那么无风险可言。这种观点下的风险是与不确
定性相联系的却又相互区其他观点。
从上