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应通常为轻度至中度，各适应症和各剂量组的发生频
率类似。
不良反应列表
来自国外临床试验和自发报告的发生于>1% 的患者中的不良反应，按系统器官分类和
发生频率列在下表中（十分常见：≥ 1/10，常见：≥ 1/100 至< 1/10，偶见：≥1/1000 至<1/100，
罕见：≥ 1/10000 至< 1/1000；十分罕见：<1/10000）。在同一发生频率的组别中，不良反应
按严重程度降序排列。
血液及淋巴系统障碍
常见血小板减少
代谢及营养障碍
十分常见体重减轻，食欲下降
精神障碍
常见抑郁，失眠，***下降
神经系统障碍
十分常见震颤
常见外周神经病变，共济失调，健忘，感觉异常，感觉迟钝，头痛，
头晕
胃肠功能紊乱
十分常见腹泻，肠胃胀气，腹痛
第 3 页/共 11 页常见恶心，呕吐，腹胀/腹部不适，便秘，消化不良
肌肉骨骼及结缔组织障碍
常见痉挛，肌无力
全身性症状及给药部位反应
常见疲劳，无力，畏寒，不适
检查
常见神经传导检查异常
不良反应的描述
55%的患者报告了体重减轻，用药6至12个月之间的发生率最为明显。
本品进行的多个适应症的研究中某些被报告为药物不良反应的事件，如神经症状/体征
及血小板减少等，也可能是疾病本身所致。
【禁忌】
对麦格司他和本品所含任一辅料过敏者禁用。
【注意事项】
震颤
有报告显示使用本品的临床试验中，分别有37%的1型戈谢病患者和58%的C型尼曼匹
克病患者出现震颤。1型戈谢病患者的震颤表现为手部夸张的生理性震颤。震颤通常于治疗
的第一个月出现，许多病例在给药后第1-3个月震颤消失。降低剂量可能于几日内改善震颤，
但有时可能需要终止治疗。
胃肠道功能紊乱
80%以上的患者在治疗开始时或治疗期间出现胃肠道事件，主要为腹泻（见【不良反
应】）。机制很可能为肠道内双糖酶，如胃肠道内的蔗糖酶-异麦芽糖酶受到抑制，导致膳食
中双糖的吸收减少。在临床实践中发现，麦格司他诱导的胃肠道事件可通过个体化的饮食调
整（如减少蔗糖、乳糖以及其他碳水化合物的摄入）、在两餐之间服用本品，和/或合用抗腹
泻药物如洛哌丁***缓解。某些患者有必要暂时性降低剂量。出现慢性腹泻或其它持续性胃肠
道事件，且在使用上述方法后情况不能缓解的患者，应按照临床实践要求进行检查。尚未在
有明显胃肠道疾病史，包括炎性肠病的患者中对本品进行过评估。
对精子生成的影响
男性患者在服用本品过程中应采取可靠的避孕方法。在大鼠中进行的研究显示麦格司
他对精子生成、精子参数产生不利影响，并会降低生育力（见【孕妇及哺乳期妇女用药】
及【药理毒理】）。在得到进一步信息前，男性患者应在试图生育前停用本品并在停药后3
个月内采取可靠的避孕措施。
特殊人群
第 4 页/共 11 页因用药经验有限，肾功能或肝功能损伤的患者应慎用本品。肾功能与麦格司他的清除
率之间有密切关系，重度肾功能损伤患者的麦格司他暴露量显著升高（见【药代动力学】）。
目前，对此类患者的临床经验尚浅而无法给出推荐剂量。不推荐重度肾功能损伤患者（肌
酐清除率< 30 ml/min/ m2）使用本品。
C 型尼曼匹克病
应定期，如每6个月对C型尼曼匹克病患者使用本品治疗神经症状的获益