文档介绍：新药临床试验的生物统计学指导原则
苏炳华教授
上海第二医科大学
生物统计学教研室
郑筱萸主编
《化学药品和治疗用生物制品研究指导原则》
(试行)

第一版. P85-P97.
按照国家药品监督管理局的要求,本指导原则应引进先进的思想和现代方法,与国际接轨,又需结合我国实际,具有连续性、前瞻性和可操作性。
依据的文件:
(1)《中华人民共和国药品管理法》
(2)《新药审批办法》
(3)《药品临床试验管理规范》
(4) ICH-E9. Statistical Principles for Clinical Trials.
(5) FDA. Guideline for Format and content of Clinical and
Statistical Sections of an Application.
(6) FDA-Docket -0188. International Conference on
Harmonisation;Draft Guidelines on General Considerations for
Clinical Trials;
生物统计学在临床试验中有着重要的作用。
新药临床试验必须遵守《中华人民共和国药品管理法》、《新药审批办法》、《药品临床试验管理规范》以及其它相关规定。
一、前言

本指导原则适用于新药Ⅱ期和Ⅲ期临床试验,Ⅰ期与Ⅳ期临床试验可以参照执行。
一、前言

新药临床试验中所有的统计学工作,需由有资格的生物统计学专业人员负责。他们与临床试验的研究者合作,确保本原则得以贯彻执行。
一、前言
具体职责
试验方案(protocol)的制定和修订
病例报告表(case report form, CRF)的设计
数据管理(data management)等
负责制定统计分析计划(statistical analysis plan)
一、前言
完成临床试验资料的统计分析
提供试验结果的统计学分析报告和解释
协助主要研究者(principal investigator)完成临床试验的总结报告(clinical study report)。
一、前言

新药临床试验所用的统计学方法必须是国内外认可的统计方法。
统计软件须是国内外通用的统计分析软件。
一、前言

观察指标是指能反映新药疗效(effectiveness)或安全性(safety)的观察项目。
数值变量
分类变量
二、整个临床试验需考虑的问题