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药物经济学讨论的方法主要有4种：最小本钱分析(CMA)、本钱效果分析(CEA)、本钱效用分析(CUA)和本钱效益分析(CBA)。
(1)最小本钱分析(本钱分析)。是本钱效果分析的一种特例，它是在临床效果完全一样的状况下，比拟何种药物治疗(包括其他医疗干预方案)的本钱最小。由于它要求药物的临床治疗效果，包括疗效、副作用、持续时间完全一样，所以应用范围较局限。
(2)本钱效果分析。本钱效果分析是较为完备的综合经济评价形式之一，主要比拟安康效果差异和本钱差异，其结果以单位安康效果增加所需本钱值(即本钱效果分析比值)表示。其特点是治疗结果不用货币单位来表示，而采纳临床指标，如抢救病人数、延长的生命年、治愈率等。本钱效果分析的比值通常采纳两种表示方法：
①本钱与效果比值法。即每产生一个效果所需的本钱。
②增量本钱与增量效果比值法。是指假如赐予一增量本钱，是否能产生增量效果呢?本钱效果分析虽然受到其效果单位的限制，不能进展不同临床效果之间的比拟，但其结果易于为临床医务人员和公众承受，是药物经济学讨论的常用手段。
(3)本钱效用分析。是本钱效果的进展，是在结合考虑用药者意愿、偏好和生活质量的根底上，比拟不同治疗方案的经济合理性。从某种程度上讲，两者均不用货币来衡量本钱，并且测量结果也都采纳临床指标作为最终结果的衡量参数。所不同的是本钱效果为一种单纯的生物指标(如延长寿命时间、增加体重量等)。相反本钱效用分析中的结果却与质量亲密相关，留意到病人对生活质量的要求，采纳效用函数变化而非安康结果变化。
(4)本钱效益分析。是比拟单个或多个药物治疗方案之间或其他干预所消耗的本钱和由此产生的结果值(效益)的一种方法，它要求本钱和效益均用货币来表示。
本钱效益分析不仅具有直观易懂的优点，还具有普遍性：既可以比拟不同药物对同一疾病的治疗效益，还可以进展不同疾病治疗措施间的比拟，甚至疾病治疗与其他公共投资工程(例如公共训练投资)的比拟，适用于全面的卫生以及公共投资决策。本钱效益分析在卫生经济学以及药物经济学讨论上的应用远远少于本钱效果分析。
药物经济学讨论的4种方法的主要差异在于对用药结果的不同测量上，每种方法各有其优缺点。
常用的试验设计方法有3种：前瞻性的随机临床试验(RCT)、回忆性讨论和实际临床试验(PCT)。
(1)前瞻性的随机临床试验。以某个时间点为起点向前进展讨论，将全部试验对象(病人)随机安排到试验组和对比组。RCT的主要优点是可同时获得经济学资料、临床资料(时效性好)和随机设计确保没有选择性偏倚(牢靠性强);缺点是外部限制条件引起本钱增加(如统一的用药方式和检查)，不能反映临床真实使用状况，其次是费用昂贵。
(2)回忆性讨论。分为对现有的RCT和非临床试验进展经济分析两种。前者的优点是：①与一些前瞻性设计相比本钱低;②病人的选择偏倚小，可信度高;③临床结果已知，经济假设更强。缺点是有关数据(主要是经济学数据)质量差和不能计算生活质量，效用和工作活动力量的丢失只能进展估量。假如不能进展前瞻性的经济学讨论时，该法是进展药物经济学分析的选择。
(3)实际临床试验。与随机临床试验的讨论设计根本一样，不同的是它不要求对讨论组和对比组作一样的检查或采纳其他一样的治疗手段等，它允许临床医生依据自己的临床阅历修改治疗方案，如转变药物的用药量、用药次数等，因而最能反映药物在真实世界里的本钱效果，其优点也最多。在进展药物经济学讨论时，只要经费许可，采纳PCT。