文档介绍：目录
软组织肉瘤医学基础
研究背景及药物介绍
ET743SAR3006曲贝替定研究介绍
成功关键
关键信息
软组织肉瘤STS简介
软组织肉瘤(STS)指一组发生在四肢(50%)、躯干及腹膜后(40%)、或头颈部(10%)骨外结缔组织的异质性恶性肿瘤, 有19种组织类型及大于50种的不同亚型。
平滑肌肉瘤和脂肪肉瘤(统称为L型肉瘤)是最常见的组织学STS亚型,占所有STS的大约40-50%。
STS罕见且难治,易被漏诊误诊而影响治疗,从而导致病情恶化。
软组织肉瘤简介
尽管软组织肉瘤有效的局部治疗手段不断丰富,治疗效果不断提高,仍有40% ~50%的患者尤其是那些分级高、体积大、位置深的高危患者会发生局部复发并死于远处转移。
另有10%的患者在确诊时就已发生远处转移(通常为肺转移) 。
软组织肉瘤临床表现
1 、肿块: 患者常以无痛性肿块就诊。恶性肿瘤生长较快,体积较大,生长较速,位于深层组织的肿瘤边界多不清晰。
2 、疼痛: 高分级肉瘤因生长较快,常伴有钝痛。肉瘤出现疼痛常预后不佳。
3、部位
脂肪源性肿瘤多发生臀部、下肢及腹膜后;
平滑肌源性肿瘤多发生于腹腔及躯干部。
软组织肉瘤的诊断
据病史和临床表现,软组织肿瘤是不难与非肿瘤性肿块鉴别的,其诊断要点如下:
进行性增大的肿块。
X线摄片检查,有助于进一步了解软组织肿瘤的范围,透明度以及其与邻近骨质的关系以及恶性程度。
超声显像检查可检查肿瘤的体积范围、包膜边界和瘤体内部肿瘤组织的回声,从而区别良性还是恶性。恶性者体大而边界不清,回声模糊。超声检查还能引导作深部肿瘤的针刺吸取细胞学检查。
CT及MRI检查
病理学检查:活检及细胞学检查及免疫组化检查
软组织肉瘤的治疗
目前STS的治疗方法包括手术、放疗和化疗。
对于局部晚期或肿瘤远处转移的STS患者,化疗是目前唯一有效的全身性疗法。
对于软组织肉瘤仅阿霉素(ADM)和异环磷酰***( IFO)单药的有效率在20%以上。ADM单药或联合IFO为其常用标准一线化疗方案。
对于上述两种药物治疗失败的患者,可根据其不同病理类型选择新型化疗药物或靶向治疗药物。
软组织肉瘤的化疗
一线化疗
ADM单药或联合IFO
达卡巴嗪
其他药物一线疗效差
二线化疗
达卡巴嗪
曲贝替定
其他药物疗效较差
三线化疗
其他药物
研究背景: STS恶性度高且预后差
STS是一种侵袭性较强的癌症,可引起大肿块相关的症状,尤其是在蒽环类药物和异环磷酰***治疗后复发或难治的情况下。患者症状重,预期寿命短。这一阶段患者的预后非常差,先前蒽环类药物和异环磷酰***治疗失败患者的中位生存期不足6个月。
研究背景:除一线STS化疗药以外,其他药物疗效有限
在蒽环类药物和异环磷酰***以外的其他药物中,达卡巴嗪一线治疗显示了一定疗效,但主要基于其与其他化疗药物的联用。
其他药物如吉西他滨或多西他赛单药、一线治疗的疗效较差:吉西他滨为7% ,多西他赛为0% ,疗效均一般。
对于先前接受过治疗的STS患者,近20多年来都没有出现过新的活性药物。