文档介绍：慎重的选择—谈FDA关于新药什审批的策略
2007级学位班:
一背景
乔治·海勒斯博士,诺贝尔医学奖的获得者,估计西普翘(一种抗菌药剂)延误5年导入美国市场导致在这一国家“杀死了10万,也许100万人”。相似,一种叫做B阻断的药品(用于医治心脏病和高血压患者)在美国面市的时间比欧洲晚了近10年。根据几个研究者的研究成果,FDA在批准这些药品上的延误以至少25万美国人的生命为代价。由此我们可以看得出,美国批准新药面世的程序相当繁琐,时间也相当长,耽误了很多病人的治疗。
与此同时,FDA药物评价和研究中心(CDER)进行了民意调查,66%的人对上市药物的安全监测没有信心。有媒体称目前美国公众对药物安全的质疑是空前的,甚至很多人怀疑FDA的决策过程和能力,对评价药品安全性和风险平衡评价与监测的能力产生了很大的质疑。
二 FDA新药审批的具体流程
美国的新药审批可以说是世界上最严格和规范的,作为一个公司通常需要花费5亿美元资金,用12到15年的时间才能将一个新药从试验室走入市场。在5000个临床前化合物中大约只有5个化合物可以进入临床试验(Clinical Trials),而这5个化合物中只有一个才能被批准用于临床治疗病人,成为真正的药物。
从一个实验室发现的新化合物发展成为一个治疗疾病的药物,需要经过如下开发阶段:
一、临床前试验
将一个新发现的化合物经过实验室和动物试验,证明该化合物针对特定目标疾病具有生物活性,并且要评估该化合物的安全性。
二、新药临床研究申请(Investigationa New Drug Application,IND)
当一个化合物通过了临床前试验后,需要向FDA提交新药临床研究申请,以便可以将该化合物应用于人体试验。如果在提交申请后30天内FDA没有驳回申请,那么该新药临床研究申请即被视为有效,可以进行人体试验。新药临床研究申请需要提供先前试验的材料;以及计划将在什么地方,由谁以及如何进行临床试验的说明;新化合物的结构;投药方式;动物试验中发现的所有毒性情况;该化合物的制造生产情况。所有临床方案必须经过机构审评委员会(
Institutional Revuew Board,IRB)的审查和通过。每年必须向FDA和IRB 汇报一次临床试验的进程和结果。
三、一期临床试验
这一阶段的临床试验一般需要征集20-100名正常和健康的志愿者进行试验研究。试验的主要目的是提供该药物的安全性资料,包括该药物的安全剂量范围。同时也要通过这一阶段的临床试验获得其吸收、分布、代谢和排泄以及药效持续时间的数据和资料。
四、二期临床试验
这一期的临床试验通常需要征集100-500名相关病人进行式验。其主要目的是获得药物治疗有效性资料。
五、三期临床试验
这一期的临床试验通常需 1000-5000名临床和住院病人,多在多个医学中心进行,在医生的严格监控下,进一步获得该药物的有效性资料和鉴定副作用,以及与其他药物的相互作用关系。该阶段试验一般采取多中心,安慰剂(或/和有效对照剂)对照和双盲法试验。第三期临床试验是整个临床试验中最主要的一步。
六、新药申请(New Drug Application,NDA)
在完成所有三个阶段的临床试验并分析所有资料及数据,如证明该药物的安全性和有效性,则可以向FDA提交新