文档介绍：疾病疗效研究
福建医科大学公共卫生学院
许能锋副教授
提纲
一、临床试验的概念、意义与特性
二、临床试验设计的基本要素
三、临床试验设计的基本原则
四、多中心临床试验
五、对不依从情况资料的分析方法
六、对不能确定结果资料的处理
七、开展临床试验工作需要注意的问题
八、疗效研究的评价标准
一、临床试验的概念、意义与特性
(一)基本概念
(二)临床试验的意义
(三)临床试验的特性
(一)基本概念
,从而确定某项治疗或预防措施的效果与价值的一种前瞻性研究。
,也包括放射、心理治疗,某种治疗方案、整套治疗措施的效果,甚至包括某传染病疫苗的预防效果。
,对药物或防治措施的效果进行科学的评价,即确定某种治疗事实上是否利多弊少。
(二)临床试验的意义
饮尿疗法
鸡血疗法
“681”散
“851”口服液
反应停事件
庆大霉素与先天性聋哑
(三)临床试验的特性
。
。
。
,应特别注意受试者的安全性和依从性。
。
二、临床试验设计的基本要素
临床试验的目的是观察和论证某个或某些研究因素对研究对象所产生的效应。临床试验设计应围绕以下3个基本要素展开。
(一)研究因素
(二)研究对象
(三)效应指标
(一)研究因素
研究因素又称处理因素,它是施加于研究对象的物理、化学或生物学措施,这种干预手段,通常是研究的核心。
给研究对象以处理因素,目的是观察其效应,结果是肯定还是否定假设。在确定研究的处理因素时,必须充分估计其效应能否达到验证假设的预期目的。因此,应注意下列问题。

根据专业知识、临床经验、目的要求等方面考虑确定,如选用药物的种类、剂量、疗程;诊断方法的试剂、仪器、操作规程等,在设计中都要仔细斟酌。

处理因素的效应,要能够客观而迅速地反应出来,才能验证假设,这就要求具有一定的灵敏度。这种反应还能排除其他非处理因素的干扰,因此,又要求具备一定的特异度。