文档介绍：研究生课程《临床科研设计》之
临床科研设计方案临床科研设计方案
张焜和
南昌大学第一附属医院
江西省消化疾病研究重点实验室
临床试验设计的重要性临床试验设计的重要性
•研究对象的复杂性
–受社会、心理、生物因素的共同影响
–受医院病种分布的影响
•临床科研文献水平较低
–缺乏对照或对照选择不合理
–样本无代表性
–分组不随机
1/3的病人用安
–未采用盲法慰剂有效!
–结论依据不足
我国临床试验论文状况我国临床试验论文状况
循证医学在皮肤科临床研究论文循证医学在皮肤科临床研究论文
中应用状况分析中应用状况分析
• 1999~2001年RCT文章:262 篇(%)
•研究对象有明确入选标准和排除标准:72 篇(27. 48 %)
•对病人流失情况有说明:10篇(3. 82 %) ;有随访情况说
明:61 篇(23. 28 %)
•有基线情况报道:75 篇(28. 63 %)
•使用盲法:16 篇(6. 11 %)
•有统计学处理方法:231 篇(88. 18 %);只有P 值:15 篇
(5. 73 %);无统计学处理方法、也无P 值:14 篇(5. 34 %)
•以另一种治疗方法对照:241 篇(91. 98 %) ;开放对照试
验:16 篇(6. 11 %) ;安慰剂对照:仅有5 篇(1. 91 %)
•结论:RCT 文章数量及质量尚不能达到EBM 的要求, 不
能满足当前临床实践的需要
临床研究设计方案分类临床研究设计方案分类
•按条件控制的程度分类
–观察性研究(observational study):不能人为控制
条件,分组自然形成,论证强度较低
–试验性研究(clinical trial):可人为控制条件,随机
分组,论证强度高
•按时间顺序分类
–回顾性研究(retrospective study):调查以前发生
的情况,论证强度低
–前瞻性研究(prospective study):随访今后一段时
间发生的情况,论证强度高
观察性研究的设计方案观察性研究的设计方案
•描述性研究(descriptive study)
–病例报告(case report)
–病例分析(case series)
•横断面研究(cross-sectional study)
•病例对照研究(case control study)
•回顾性队列研究(retrospective cohort study)
•前瞻性队列研究(prospective cohort study)
试验性研究的设计方案试验性研究的设计方案
•随机对照试验(randomized controlled trial)
•交叉对照试验(cross-over design)
•前后对照试验(before-after study)
•非随机同期对照试验(non-randomized
concurrent control study)
•历史性对照试验(historical control study)
•序贯试验(sequential trial)
病例报告及其特点病例报告及其特点
•对10例以下病例的详尽临床报告
•对罕见病进行临床研究的主要或唯一形式
•对人类新发生疾病或临床事件的首例报告具有重
要参考价值
•因高度选择而极易发生偏倚
–关于治疗成功的个案报告
–不能排除机遇,且常受机遇影响
•为临床研究提供线索,不能论证科研假设
•可遇而不可求,机遇总是向着有准备的人