文档介绍：第三节基因治疗和人类基因组计划传统的治疗疾病的方法有药物治疗和手术治疗。如:糖尿病患者的病症是尿糖、多饮、多食、多尿。病因是胰岛细胞病变,导致胰岛素分泌量下降,使血糖上升。该病的早期治疗方案是: 那么有没有最根本、最彻底的治疗办法呢? ,科学家将人体内控制合成胰岛素的基因成功地导入了一奶牛受精卵内,从而稳定地从乳汁中获得了大量的胰岛素。 (费用昂贵,产量少) (因为是动物体内的,效果不是很理想) (应用了基因工程原理,但是病人还是必须定时注射胰岛素,属于药物治疗) 有!把正常胰岛素基因转入胰岛细胞中,使细胞恢复合成胰岛素的能力,即进行基因治疗。一、基因治疗及策略 : 为细胞补上丢失的基因或改变病变的基因,以达到治疗遗传病的目的。严重综合免疫缺陷症( SCID ) 气泡儿童所谓“气泡儿童”,是指那些一生下来就患有先天性SCID 的儿童。该免疫缺陷症表现为 T细胞和 B细胞的严重免疫缺陷,如不治疗,婴儿会在出生后一年内,由于严重和反复的感染而夭折。 SCID 常规疗法是进行骨髓移植,但是它的配型很困难;而且如果捐献者患有感染性的单核细胞增多症,会导致病人产生淋巴瘤。“气泡儿童”往往需要在无菌、消毒的隔离环境中才能生存下来。 SCID 病的病因: 患者体细胞中的腺苷脱氨酶基因缺失,使细胞中不能合成腺苷脱氨酶( ADA )。 ADA 在淋巴细胞中最多, ADA 缺乏导致脱氧腺苷和脱氧三磷酸腺苷蓄积在细胞内,特别是淋巴细胞内。这两种代谢产物对淋巴细胞具有毒性,它们能抑制核糖核苷酸还原酶活性而阻碍 DNA 合成,使淋巴细胞不能正常繁殖,从而使患者缺乏正常的免疫功能。腺苷肌苷脱氧腺苷脱氧肌苷 ADAADA 1990 年第一例基因治疗临床试验获得成功: 具体方法: 将腺苷脱氨酶( ADA )基因转移到 SCID 病人的 T淋巴细胞中,然后把转基因细胞回输到病人体内。克隆得到正常 ADA 基因以病毒 DNA 为载体, 将ADA 基因带到 T细胞 ADA 基因整合到 T细胞的染色体上正常 T细胞回注到病人体内效果: 3年后,病人 50% 的T淋巴细胞能产生 ADA ,大大减轻了症状,使患者开始了正常人的生活。改变病变基因的方法?先找到致病基因?诱发其突变产生正常基因?借助载体,把正常基因放回到病人身体内去?进入体内的正常基因应正常表达