文档介绍：新药从研发到上市需通过哪些流程？
10 年时间，耗费10亿美元，研发一款新药，无论是利益驱动，还是拯救万千患者成就感，药企这一行为都值得咱们尊敬。
一款新药从研发到上市都需要通过哪些流程？每一步又有哪些经验可以借鉴？本文以小分子药物为例，试着做了一种梳理，但愿能对你有所协助。
一、临床前研究
1、研究开发（普通 2-3年）
实验室研究，寻找治疗特定疾病具备潜力新化合物
（1）药物靶点发现及确认
这是所有工作起点，只有拟定了靶点，后续所有工作才有展开根据。
（2）化合物筛选与合成
依照靶点空间构造，从虚拟化合物库中筛选一系列可匹配分子构造，合成这些化合物，它们被称为先导化合物。
（3）活性化合物验证与优化
不是所有先导化合物都能符合规定，在这个阶段需要通过体外细胞实验验证，初步筛选出活性高、毒性低化合物，并依照构效关系进行构造优化，这些化合物称为药物候选物。
同步也存在一种化合物对目的 A 靶点没有作用，却有也许对其她 B 靶点、C 靶点有非常好活性状况，暂且不表。
2、临床前实验（普通 2-4年）
这一阶段目，一是评估药物药理和毒理作用，药物吸取、分布、代谢和排泄状况（ADME）。二是进行生产工艺、质量控制、稳定性等研究（CMC）。
第一某些实验需要在动物层面展开，细胞实验成果和活体动物实验成果有时候会有很大差别。这一步目是拟定药物有效性与安全性。第二某些需要在符合GMP规定车间完毕。
（1）药理学研究
涉及：药效学、药动学
（2）毒理学研究
急毒、长毒、生殖毒性，致癌、致畸、致突变状况
（3）制剂开发
总不能弄点化合物就直接往嘴里倒吧，制剂开发是药物应用一种重要环节。例如有药口服吸取很差，就需要开发为注射剂。有药在胃酸里面会失去活性，就需要开发为肠溶制剂。有化合物溶解性不好，这也可以通过制剂来某些解决这个问题。尚有需要局部给药，就需要通过制剂开发成雾化剂、膏剂等。
二、临床实验审批 Investigational New Drug（IND）
三、临床实验（普通3-7年）
人体实验共分三期：
• Ⅰ期临床 20-100例，正常人，重要进行安全性评价。
• Ⅱ期临床 100-300例，病人，重要进行有效性评价 。
• Ⅲ期临床 300-5000例，病人，扩大样本量，进一步评价。
由于 Ⅰ-Ⅲ 期临床在整个药物研发过程中非常重要，咱们重点讲一下这某些。
老式意义上，新药临床研究分为I/II/III期，日后 II 期有提成 IIa 和 IIb（很大限度上是由于肿瘤药物研究），接着浮现了 0 期研究概念（很大限度上也是由于肿瘤药物研发）。然后又有人提出，0/I 期为初期临床研究，IIa 为中期临床研究，IIb 和 III 期为晚期临床研究。
这种分类，其实我觉得在两个方面对咱们进行临床研究设计人来说，是很重要：
1. 分期是和研究目有关，不同目，可以分到不同步期/阶段。
2. 不同步期/阶段临床研究，往往相应于一定研究框架设计（交叉研究，平行对照，单臂，终点选取等等）。
因此，理解不同步期/阶段临床研究，其意义已经超过了懂得有这样分法自身。
分期一头是研究目，另一头是相应设计框架（固然也只是粗略框架，诸多问题，要依照疾病、药物等来拟定），理解分期，