文档介绍：中药新药临床试验
主要内容
前言
中药新药临床研究的特点
临床设计中的主要问题及分析
临床报告中的主要问题及分析
结语
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前言
中药新药研究的基本过程
中医理论
必要的临床前研究
临床研究
上市
临床研究的特点
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临床设计中主要问题及分析 一、关于试验目的 二、关于有效性 三、关于安全性
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一、关于试验目的
1、试验目的不明确。
2、未按不同的临床定位设计不同的方案
临床设计中主要问题及分析
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一、关于试验目的
1、各试验的目的不明确
目前临床常见试验有：
（1）耐受性试验
（2）探索性试验
（3）确证性试验
（4）特殊规定的试验
临床设计中主要问题及分析
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一、关于试验目的
不同的试验应有不同的目的，因而有不同的设计
临床设计中主要问题及分析
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一、关于试验目的
2、未按不同的临床定位设计试验
中药新药可根据开发目的（临床定位）分为：
针对病因和发病机理的治疗用药；
针对主要替代指标的治疗药；
缓解症状用药；
辅助用药；
增效、减毒药等
临床设计中主要问题及分析
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一、关于试验目的
怎么确定？
----根据中医理论和人用经验；
----根据非临床研究结果；
----根据二期临床研究结果；
----甚至开发者的意愿
临床设计中主要问题及分析
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一、关于试验目的
例如：中医治疗糖尿病这一适应症可以有以下定位：
降糖药
缓解症状药
针对并发症的药物
临床设计中主要问题及分析
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一、关于试验目的
辅助用药的设计
考虑要点：
1、明确用药目标；
2、明确基础治疗目标；
临床设计中主要问题及分析
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一、关于试验目的
举例说明----一个设计的失败之处
试验目的：观察XXXX丸对甲状腺机能亢进症阴虚火旺证候的临床疗效及安全性。
治疗组：XXXX丸，口服每次4克，每日3次；
病情为轻度、中度的患者，加服他巴唑，每次5mg，每日3次；
病情为重度的患者，加服他巴唑，每次10mg，每日3次；
临床设计中主要问题及分析
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一、关于试验目的
对照组：XXXX丸安慰剂，口服每次4克，每日3次；
病情为轻度、中度的患者，口服他巴唑，每次10mg，每日3次；
病情为重度的患者，口服他巴唑，每次15mg，每日3次；
临床设计中主要问题及分析
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一、关于试验目的
疗程为3个月。
在试验期间，当症状减轻或消失，体重逐渐恢复，心率减慢至80次/分左右，T3、T4 检查在正常范围以内，开始他巴唑减量，每4周左右递减他巴唑5 mg，保持患者的甲状腺功能稳定在正常状态，逐步过度到维持阶段。
临床设计中主要问题及分析
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一、关于试验目的
评价者的疑问：
在两组基础有效治疗不一致的情况下（即基线不可比），加载中药治疗，不能评价中药的疗效
临床设计中主要问题及分析
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一、关于试验目的
研究者的想法：
（1）一般来说，中药作用缓慢，而甲亢患者如不能及时控制病情，易发生甲亢危象，危及生命安全，因此，从临床用药安全性角度考虑，试验组采用合并用药；
（2）正式试验前，曾对10例病人进行了预试验，给服XXXX丸，未加用他巴唑，部分受试者服药一、二周T3、T4无变化因此不愿继续用药完成试验，提示XXXX丸临床起效较慢，因此，从受试者依从性角度考虑，试验组采用合并用药；
临床设计中主要问题及分析
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一、关于试验目的
（3）他巴唑治疗甲亢存在量效关系，剂量不足不能有效控制病情，因此，从伦理学角度考虑，对照组用全量他巴唑；
（4）他巴唑治疗甲亢，只要按规定用足剂量，“据文献检索，其有效率几乎都在90%以上”，“如试验组采用他巴唑全剂量加XXXX丸，那么所留下的可反映XXXX丸效应的空间几乎就没有了”，因此，从体现受试药的效应考虑，试验组用半量他巴唑加受试药物；
（5）“他巴唑耗用量减少是本项目试验中评价受试药的一个效应指标”。
临床设计中主要问题及分析
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一、关于试验目的
审评人员的疑问：
1、半量的他巴唑对患者的疗效怎样？---无试验前的评价与筛选；
2、文献报道该剂量（半量）对部分患者是有效的；
3、该试验也不能说明此中药能在多大程度上减少他巴唑的用量。
临床设计中主要问题及分析
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一、关于试验目的
因此，不同的临床定位，应用不同的设计
临床设计中主要问题及分析
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关