文档介绍：曲贝替定三期临床研究相关内容
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软组织肉瘤医学基础
研究背景及药物介绍
ET743SAR3006曲贝替定研究介绍
成功关键
关键信息
软组织肉瘤STS简介
软组织肉瘤（STS）指一组发生在四肢（50%）、躯干及腹膜后曲贝替定三期临床研究相关内容
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软组织肉瘤医学基础
研究背景及药物介绍
ET743SAR3006曲贝替定研究介绍
成功关键
关键信息
软组织肉瘤STS简介
软组织肉瘤（STS）指一组发生在四肢（50%）、躯干及腹膜后（40%）、或头颈部（10%）骨外结缔组织的异质性恶性肿瘤, 有19种组织类型及大于50种的不同亚型。
平滑肌肉瘤和脂肪肉瘤（统称为L型肉瘤）是最常见的组织学STS亚型，占所有STS的大约40-50%。
STS罕见且难治，易被漏诊误诊而影响治疗，从而导致病情恶化。
软组织肉瘤简介
尽管软组织肉瘤有效的局部治疗手段不断丰富,治疗效果不断提高,仍有40% ～50%的患者尤其是那些分级高、体积大、位置深的高危患者会发生局部复发并死于远处转移。
另有10%的患者在确诊时就已发生远处转移(通常为肺转移) 。
软组织肉瘤临床表现
1 、肿块: 患者常以无痛性肿块就诊。恶性肿瘤生长较快，体积较大,生长较速,位于深层组织的肿瘤边界多不清晰。
2 、疼痛: 高分级肉瘤因生长较快，常伴有钝痛。肉瘤出现疼痛常预后不佳。
3、部位
脂肪源性肿瘤多发生臀部、下肢及腹膜后;
平滑肌源性肿瘤多发生于腹腔及躯干部。
软组织肉瘤的诊断
据病史和临床表现，软组织肿瘤是不难与非肿瘤性肿块鉴别的，其诊断要点如下：
进行性增大的肿块。
X线摄片检查，有助于进一步了解软组织肿瘤的范围，透明度以及其与邻近骨质的关系以及恶性程度。
超声显像检查可检查肿瘤的体积范围、包膜边界和瘤体内部肿瘤组织的回声，从而区别良性还是恶性。恶性者体大而边界不清，回声模糊。超声检查还能引导作深部肿瘤的针刺吸取细胞学检查。
CT及MRI检查
病理学检查：活检及细胞学检查及免疫组化检查
软组织肉瘤的治疗
目前STS的治疗方法包括手术、放疗和化疗。
对于局部晚期或肿瘤远处转移的STS患者，化疗是目前唯一有效的全身性疗法。
对于软组织肉瘤仅阿霉素(ADM)和异环磷酰***( IFO)单药的有效率在20%以上。ADM单药或联合IFO为其常用标准一线化疗方案。
对于上述两种药物治疗失败的患者,可根据其不同病理类型选择新型化疗药物或靶向治疗药物。
软组织肉瘤的化疗
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软组织肉瘤医学基础
研究背景及药物介绍
ET743SAR3006曲贝替定研究介绍
成功关键
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曲贝替定的前期临床结果
ET743-STS- 201研究是曲贝替定（用于蒽环类药物和异环磷酰***治疗失败，或者不适合接受这些药物的晚期STS患者）获得上市许可的基础。
ET743-OVA-301研究是曲贝替定（用于复发性卵巢癌）获得上市许可的基础。这是一项开放、随机、对照、多中心研究，在铂敏感和铂耐药的复发性卵巢癌受试者中比较了曲贝替定联用楷莱与楷莱单药的疗效。
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软组织肉瘤医学基础
研究背景及药物介绍
ET743SAR3006曲贝替定研究介绍
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ET743SAR3006曲贝替定研究的介绍
研究药物:曲贝替定
在局部晚期或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者中进行一项关于YONDELIS（曲贝替定）的多中心、开放性Ⅲ期临床研究
目的:观察曲贝替定用于既往接受蒽环类药物和异环磷酰***或其他化疗药物治疗失败的局部晚期或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者的安全性和有效性数据。
研究的设计
项目介绍:
这是一项在局部晚期或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者中进行的关于YONDELIS（曲贝替定）的多中心、开放性临床研究。
项目的二个阶段
整个研究被分成2个独立的阶段。参与每个阶段的受试者是完全独立的。
第1阶段是剂量探索阶段 (所有患者都将接受曲贝替定治疗)
第2阶段是一个多中心、随机、活性对照、平行组、开放性桥接临床试验，在与第1阶段相同的人群中评价曲贝替定组的疗效和安全性是否优于达卡巴嗪组。
研究的设计
整个研究（第1和第2阶段）包括筛选期、治疗期和随访期。
筛选期内，受试者在签署知情同意书之后接受研究入选资格评估。受试者必须在给药前（第1阶段）或随机分组前（第2阶段）30天内进行疾病的放射影像学评估。
治疗期内，受试者将在每个21天周期的第1天接受研究药物。
随访期内，将监测受试者生存状态和开始后续抗癌治疗的状况。
关键入组标准：

2. 经组织学证实的、无法切除的局部晚期或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤。
3. 先前接受过至少以下一种方案治疗：
一种含蒽环类药物和异环磷酰***方案