基因治疗的原理与方法介绍.docx

文档介绍：基因治疗的原理与方法介绍
基因治疗是将正常的基因导人体内某种细胞中，日达仙并使其表 达所需的蛋白质，从而治疗遗传性或获得性疾病。
基因治疗是把目的基因分离出来，转染到体内的某种细胞，连接 到有关的载体，使之稳定表达的过程。目的基因的转移基因治疗的原理与方法介绍
基因治疗是将正常的基因导人体内某种细胞中，日达仙并使其表 达所需的蛋白质，从而治疗遗传性或获得性疾病。
基因治疗是把目的基因分离出来，转染到体内的某种细胞，连接 到有关的载体，使之稳定表达的过程。目的基因的转移分体外和体内 两条途径，体外途径是将体内的某种体细胞（如白细胞） 外培养条件下将目的基因转导进去，然后再将这种带有外源性基因的 细胞回输到体内，达到基因治疗的目的。体内途径是将目的基因与载 体结合，然后输人体内，通过载体的作用，将目的基因导入靶细胞内， 达到基因治疗的目的。体外途径的优点是目的基因往往可以整合到靶 细胞的染色体上能长期稳定表达并随细胞分裂而传递给子代细胞。 体内途径转导的目的基因可高效表达，但表达时间较短。
将目的基因导人细胞的方法有多种，具体有下列方法：
直接注射法
将目的基因直接注射到体内的某些部位（如肌肉），邻近细胞摄人 DNA并表达。这种方法非常简单，但效率低。
磷酸钙沉淀法
将***化钙、DNA和磷酸盐缓冲液混合，即有磷酸钙微沉淀形成， 体外培养的细胞可将沉淀吞入细胞内，从而将目的基因导入细胞内。 这种方法优点在于简单和通用性，但转化效率通常很低。
显微注射法
在显微镜下，直接将DNA由细胞玻璃针注人细胞核内，可避免
DNA的降解，但要求有熟练的操作技巧。
脂质体介导法
将目的基因包裹到脂质体内，通过静脉注人体内，脂质体与细胞 膜融合而使目的基因进人细胞内。脂质体介导的基因转移能在活体内 应用，较为简单