文档介绍：基因治疗的原理与方法介绍
基因治疗是将正常的基因导人体内某种细胞中，日达仙并使其表 达所需的蛋白质，从而治疗遗传性或获得性疾病。
基因治疗是把目的基因分离出来，转染到体内的某种细胞，连接 到有关的载体，使之稳定表达的过程。目的基因的转移基因治疗的原理与方法介绍
基因治疗是将正常的基因导人体内某种细胞中，日达仙并使其表 达所需的蛋白质，从而治疗遗传性或获得性疾病。
基因治疗是把目的基因分离出来，转染到体内的某种细胞，连接 到有关的载体，使之稳定表达的过程。目的基因的转移分体外和体内 两条途径，体外途径是将体内的某种体细胞（如白细胞） 外培养条件下将目的基因转导进去，然后再将这种带有外源性基因的 细胞回输到体内，达到基因治疗的目的。体内途径是将目的基因与载 体结合，然后输人体内，通过载体的作用，将目的基因导入靶细胞内， 达到基因治疗的目的。体外途径的优点是目的基因往往可以整合到靶 细胞的染色体上能长期稳定表达并随细胞分裂而传递给子代细胞。 体内途径转导的目的基因可高效表达，但表达时间较短。
将目的基因导人细胞的方法有多种，具体有下列方法：
直接注射法
将目的基因直接注射到体内的某些部位（如肌肉），邻近细胞摄人 DNA并表达。这种方法非常简单，但效率低。
磷酸钙沉淀法
将氯化钙、DNA和磷酸盐缓冲液混合，即有磷酸钙微沉淀形成， 体外培养的细胞可将沉淀吞入细胞内，从而将目的基因导入细胞内。 这种方法优点在于简单和通用性，但转化效率通常很低。
显微注射法
在显微镜下，直接将DNA由细胞玻璃针注人细胞核内，可避免
DNA的降解，但要求有熟练的操作技巧。
脂质体介导法
将目的基因包裹到脂质体内，通过静脉注人体内，脂质体与细胞 膜融合而使目的基因进人细胞内。脂质体介导的基因转移能在活体内 应用，较为简单