文档介绍：多发性骨髓瘤
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定义
是一种浆细胞克隆性疾病，恶性浆细胞无节制地增生、广泛浸润和大量单克隆免疫球蛋白的出现及沉淀，正常多克隆浆细胞增生和多克隆免疫球蛋白分泌受到抑制，从而引起广泛骨质破坏、反复感染、贫血、高钙IA中位生存期45个月；IB期仅为22个月。
分期
特点
备注
I
满足所有条件：1、血红蛋白＞100g/l；2、血清钙≤；3、X线：骨骼结构正常或孤立骨髓浆细胞瘤；4、骨髓瘤蛋白产生率低（IgG＜50g/l，IgA＜30g/l，尿本周蛋白＜4g/24h）
亚型：A：肌酐＜177umol/l；B型：肌酐≥177umol/l；
II
既不符合I又未达到III者
III
符合以下一项或一项以上：1、血红蛋白＜85g/l；2、血清钙＞；3、骨骼检查中溶骨病变＞3处；4、血清或尿骨髓瘤蛋白产生率高（IgG＞70g/l，IgA＞50g/l，尿本周蛋白＞12g/24h）
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分期：2、ISS分期
注1、新药治疗时代，ISS分期在I期仍有判断预后能力，但II、III期患者生存时间并无统计学差异。
注2：血清游离轻链比值＜＞32的患者预后差，有人认为把异常游离轻链比值、β2-微球蛋白≥、白蛋白＜35g/l作为IV期，中位生存期22个月。
分期
特点
中位生存期（月）
（2005年）
I
满足所有条件：1、β2-微球蛋白＜；
2、白蛋白＞35g/l
62
II
介于I和III之间者
44
29
III
β2-微球蛋白＞
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预后分层：1、IMWG
注1：不良FISH阳性为t（4,14）和/或17p13缺失和/或1q21扩增
分组
临床特点
中位OS（年）
低危
ISS I/II期且无不良FISH，年龄＜55岁
＞10
中危
不符合低危组和高危组
7
高危
ISS II/III期伴t（4,14）/17p13缺失
2
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预后分层:2、mSMART
分组
临床特点
中位年OS（年）
标危
其他全部包括：超二倍体、t（11,14）、t（6,14）
8-10
中危
t（4,14）、常规显带技术13号染色体缺失或亚二倍体、浆细胞标记指数≥3%
4-5
高危
t（14,16）、t（14,20）、17p缺失、GEP有高危信号
3
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治疗：治疗指征
1、对于非进展性、无MM相关症状的患者（即冒烟型），一般认为不需治疗，而应密切观察病情。待出现MM相关症状后即可开始治疗。
2、对于冒烟型MM，不应化疗但可给予免疫反应调节剂（如沙利度***）或生物反应调节剂（如干扰素）治疗。
3、MGUS无需治疗，仅需定期复查。
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治疗方案的选择
＜65岁，适合移植的初治患者
提倡3-6个疗程含新药方案（不含马法兰等烷化剂）的诱导治疗，然后予以大剂量马法兰联合自体干细胞移植，移植后视MRD以及危险分层情况再考虑是否巩固治疗加深缓解深度以及维持治疗延长CR状态以达到长期生存目的。5年生存率80%
一、诱导化疗（以前VAD）：
1、沙利度***为基础的方案：单用有效率低（30%），联合地米（TD），ORR：76%，＞VGPR：35%，CR：4-20%。该药诱导CR偏低，有外周神经毒性发生，但价格比较便宜，适合经济情况不佳的患者。
2、来那度***为基础的方案：联合地米（RD/Rd）：ORR：68-91%，＞VGPR：24-63%，CR：4-22%。Rd联合CTX组成CRd：ORR：85%，＞VGPR：47%，sCR：%。RD联合阿克拉霉素组成BiRD：ORR：%，＞VGPR：%，sCR：%。来那度***为基础的方案缓解率高，缓解质量好，但昂贵，且对干细胞有累积毒性，3-4疗程即需采干。
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治疗方案的选择
＜65岁，适合移植的初治患者
3、万珂为基础的方案：联合地米（VD）：ORR：%，＞VGPR：%，CR/nCR：%。突出的毒副作用是外周神经炎但主要以1-2级为主。VD联合CTX、蒽环类组成三药方案:CR/nCR：32-46%,＞VGPR：62-74%。对造血干细胞无毒副性。还克服了t(4;14)的不良预后。缺点：贵。
几药联合：3药基本上优于2药，但4药不一定优于3药，目前移植前诱导治疗主张3药联合，如：VCD、VTD、PAD、VRD。
二、移植后巩固治疗：50%