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中国中药杂志
ChinaJournalofChineseMateriaMedica
ISSN1001-5302,CN11-2272/R
《中国中药杂志》网络首发论文
题目:中成药临床综合评价指南(2022年版试行)
作者:元唯安,张俊华,刘建平,杨忠奇,曹俊岭,廖星,席晓宇,韩梅,李文元,
丘振文,冯时茵,郭媛媛,曹璐佳,廖小红,艾彦伶,黄菊,贾露露,苏祥
飞,吴雪,戴泽琦,郭继华,路冰清,张霄潇,唐健元
DOI:.
收稿日期:2022-08-15
网络首发日期:2022-09-29
引用格式:元唯安,张俊华,刘建平,杨忠奇,曹俊岭,廖星,席晓宇,韩梅,李文元,
丘振文,冯时茵,郭媛媛,曹璐佳,廖小红,艾彦伶,黄菊,贾露露,苏祥
飞,吴雪,戴泽琦,郭继华,路冰清,张霄潇,
价指南(2022年版试行)[J/OL].中国中药杂志.
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网络首发:在编辑部工作流程中,稿件从录用到出版要经历录用定稿、排版定稿、整期汇编定稿等阶
段。录用定稿指内容已经确定,且通过同行评议、主编终审同意刊用的稿件。排版定稿指录用定稿按照期
刊特定版式(包括网络呈现版式)排版后的稿件,可暂不确定出版年、卷、期和页码。整期汇编定稿指出
版年、卷、期、页码均已确定的印刷或数字出版的整期汇编稿件。录用定稿网络首发稿件内容必须符合《出
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版广电总局批准的网络连续型出版物(ISSN2096-4188,CN11-6037/Z),所以签约期刊的网络版上网络首
发论文视为正式出版。
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中国中药杂志
中成药临床综合评价指南(2022年版试行)
元唯安1#,张俊华2#,刘建平3,杨忠奇4,曹俊岭5,廖星6,席晓宇7,韩梅3,
李文元8,丘振文4,冯时茵4,郭媛媛9,曹璐佳2,廖小红4,艾彦伶8,
黄菊8,贾露露10,苏祥飞11,吴雪6,戴泽琦6,郭继华11,路冰清8,
张霄潇11*,唐健元8*
(,上海201203;,天津300193;,
北京100029;,广东广州510407;,北京100007;
院中医临床基础医学研究所,北京100700;,江苏南京211198;
药大学附属医院,四川成都610075;,北京100078;,北京
100045;,北京100029)
*通信作者唐健元,教授,主要从事中医药肿瘤防治、药品监管科学和临床研究及评价,E-mail:******@;张霄潇,
主要从事中医药产业发展研究,E-mail:******@
摘要当前,中成药临床综合评价相关研究和主题日渐增多且呈现学术争鸣现象,就评价实例看,尚存在评价主体
机构不清、评价主题不明、评价对象多而杂、评价内容不完整、评价过程不规范等现实问题和技术难点;就评价标准
规范看,已有多种不同类型和侧重点不同的规范或指南通过不同学术团体或相关机构发布。为了引导规范、高效地开
展中成药临床综合评价,进一步提升评价的权威性和评价质量,需要研制专业指南。该项目组结合中成药自身特点和
国内外最新研究成果,从评价的设计、主题遴选、评价内容与指标、结果报告、结果应用及评价、质量控制等6个方
面制定了详细的规范。该指南按照中华中医药学会团体标准研制要求,在经过多轮专家论证和公开征求意见后,形成
了目前的试行稿。
关键词中成药;临床综合评价;指南;卫生技术评估
DOI:.
GuidelineforclinicalcomprehensiveevaluationofChinesepatentmedicine(2022
version)
YUANWei-an1#,ZHANGJun-hua2#,LIUJian-ping3,YANGZhong-qi4,CAOJun-ling5,LIAOXing6,XIXiao-yu7,HANMei3,
LIWen-yuan8,QIUZhen-wen4,FENGShi-yin4,GUOYuan-yuan9,CAOLu-jia2,LIAOXiao-hong4,AIYan-ling8,HUANGJu8,
JIALu-lu10,SUXiang-fei11,WUXue6,DAIZe-qi6,GUOJi-hua11,LUBing-qing8,ZHANGXiao-xiao11*,TANGJian-yuan8*
(,Shanghai201203,China;
Medicine,TianjinUniversityofTraditionalChineseMedicine,Tianjin300193,China;-basedMedicine,BeijingUniversityof
ChineseMedicine,Beijing100029,China;,Guangzhou510407,China;
,BeijingUniversityofChineseMedicine,Beijing100007,China;,China
AcademyofChineseMedicalSciences,Beijing100700,China;&Ecosystem,ChinaPharmaceutical
收稿日期:2022-08-15
基金项目:中华中医药学会2022年度第一批青年求实项目(2022-QNQSLCL-02-01,2022-QNQSLCL-02-02);国家自然科学基金面上
项目(82174239,82074397);国家中医药管理局青年岐黄学者支持项目(国中医药人教函[2020]7号,[2020]218号);中国中医科学院科
技创新工程项目(CI2021A00701-3);上海市教委协同创新中心:中西医结合-中成药临床评价平台(A1-U21-205-0103);上海申康中心示
范性研究型病房建设项目(SHDC2022CRW010);上海申康中心促进市级医院临床技能与临床创新能力三年行动计划项目
(20CR4003B);上海市中医药“三年行动计划”项目(ZY[2021-2023]-0211)
作者简介:元唯安,医学博士,主任医师,主要从事中药新药临床评价研究,E-mail:weian_******@;张俊华,医学博士,研
究员,主要从事循证中医药学研究,E-mail:******@
网络首发时间:2022-09-2909:21:02网络首发地址:.
:.
2中国中药杂志
University,Nanjing211198,China;,Chengdu610075,China;
Hospital,BeijingUniversityofChineseMedicine,Beijing100078,China;'sHospital,CapitalMedicalUniversity,Beijing
100045,China;,Beijing100029,China)
AbstractCurrently,theresearchorpublicationsrelatedtotheclinicalcomprehensiveevaluationofChinesepatent
medicineareincreasing,
onChinesepatentmedicine,therearestillpracticalproblemsandtechnicaldifficultiessuchasunclearresponsibilityofthe
evaluationorganization,unclearevaluationsubject,miscellaneousevaluationobjects,andincompleteandnonstandard
,therearedifferenttypesofspecificationsorguidelines
guidethestandardizedandefficientclinicalcomprehensiveevaluationofChinesepatentmedicineandfurtherimprovethe
achievementathomeandabroad,thedetailedspecificationswereformulatedfromsixaspectsincludingdesign,theme
selection,contentandindex,outcome,applicationandappraisal,
andpublicconsultation,thecurrentversionoftheguidelinehasbeendeveloped.
KeywordsChinesepatentmedicine;clinicalcomprehensiveevaluation;guideline;healthtechnologyassessment
近年来,国家相继发布了《国家卫生健康委关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》
(国卫药政函[2019]80号)和《国家卫生健康委办公厅关于规范开展药品临床综合评价工作的通知》
(国卫办药政发[2021]16号),制定了《药品临床综合评价管理指南(2021年版试行)》(以下简称
“管理指南”),率先在抗肿瘤药品、心血管药品和儿童药品领域开展了相关示范研究[1-3],并制定了
相应的技术指南(《儿童药品临床综合评价技术指南》《心血管病药品临床综合评价技术指南》《抗
肿瘤药品临床综合评价技术指南》[4])。与此同时,中医药行业也逐渐兴起中成药临床综合评价[5-7],
但存在评价主体机构自发而为、评价主题不明、评价对象多而杂、评价内容不完整、评价过程不规范
等现实问题和技术难点。为了保障中成药临床综合评价结果可以被更广泛群体进行审视、认定和信
任,展示中成药独具特色的临床价值。同时为指导和规范卫生健康系统开展中成药临床综合评价,中
华中医药学会委托成都中医药大学附属医院、北京中医药大学、中国中医科学院、广州中医药大学第
一附属医院、天津中医药大学、上海中医药大学附属曙光医院的专家,成立医学、药学、临床研究、
循证医学、卫生技术评估、卫生经济学、药物政策等多学科专家组成的指南起草小组共同制定本指
南。
本指南根据“管理指南”的组织管理及实施流程要求,保持和已发布指南内容框架的一致性,并根
据我国中成药临床综合评价实际情况制定。本指南的制定有助于逐步实现全国中成药临床综合评价工
作的科学化、标准化、规范化,最终为国家中成药供应保障和政策制定与调整实施提供决策依据。
1适用范围
本指南主要适用于中华中医药学会临床各分支机构中成药临床综合评价的技术指导,同时为医疗
机构、科研院所、大专院校等主体开展中成药临床综合评价工作提供技术规范参考和流程指引。
2相关术语与定义
在中医药理论指导下,以中药饮片为原料,按规定的处方和标准,加工制成具有一定规格的剂
型,可直接用于防治疾病的制剂[8],其临床应用形式有口服中成药、外用中成药、中药注射剂等。
应用多学科知识方法和技术,围绕中成药临床综合价值,基于多个维度和指标,结合中成药自身
研发及临床使用特点,进行定性及定量数据整合分析,形成中成药价值判断的综合依据。
指符合《中华人民共和国中医药法》[9]规定的,至今仍广泛应用、疗效确切、具有明显特色与优
势的清代(1911年)及其以前医籍所记载的方剂。
:.
元唯安等中成药临床综合评价指南(2022年版试行)3
指清代(1911年)及其以前编撰出版的以手工纸为主要文字载体的中医书籍[10],是指导中医药
临床诊疗活动的重要依据,是中医药知识的重要载体,是和现代临床研究证据同等重要的中医药研究
证据来源之一。
对中成药质量及上市前、后出现的或可能出现的用药风险进行科学性评估。用药风险包括药品不
良反应以及与用药有关的不良事件发生风险等。
使用中成药后对患者疾病状况的改善程度进行科学评估的过程。疾病状况的改善包括症状改善及
预后改善。
应用药物经济学理论基础,比较分析不同中成药之间经济成本和健康产出的综合结果的过程,其
目的是获得政策或临床决策所需的优选方案。
运用技术手段对中成药属性满足临床各类疾病用药的需求程度进行科学评估的过程。
指中成药在临床医生的指导下,能通过适宜的方式,快速、便捷、精确地作用于目标人群。
反映了系统促进药品从物质状态转化为健康价值的过程,目前尚未有统一定义。可及性常用的评
价指标有可获得性(availability)、可负担性(affordability)。可获得性用于界定患者获得药品潜在
机会的大小;可负担性评价是从经济维度评价患者用药的经济负担的程度。
在长期临床实践中积累的用于满足临床需求的,具有一定规律性、可重复性的关于中医临床诊疗
认识的概括总结[10]。
3评价流程
中成药临床综合评价基本过程和实施步骤可以归纳为以下几个部分:主题遴选、选择评价类型、
撰写评价方案、实施评价、撰写评价报告、组织评审、转化应用。具体实施流程见图1。
:.
撰写评价方案
实施评价
文献资料、定性研究、问卷调研
文献资料、真实世界数据、人用经验数据
安全性有效性经济性创新性适宜性可及性
撰写评价报告
4中国中药杂志
组织评审
转化应用
图1中成药临床综合评价的技术路线
4主题遴选
中成药临床综合评价主题遴选以国家卫生健康委、国家药品监督管理局、国家中医药管理局发布
的相关文件为参考依据,评价主体机构应根据中成药临床使用中的具体问题和实际需求,按照主题遴
选相关要求,确定遴选维度和指标、流程和职责分工,保证评估的科学性、可操作性、突显中医药特
色。优先考虑临床以及决策需求强的重点疾病领域里的中成药,主题遴选要点包括拟评价主题是否重
要、是否有需求、是否可量化评估3个方面[11]。
首先,组建专家组。专家组人数可为11~15人。遵循权威性、相关性和代表性原则选择专家组成
员,一般包括主题相关疾病领域的临床中医师、中药师(至少1名)、中医药主管部门管理代表(至
少1名),以及相关学科代表(如循证医学和卫生经济学等至少各1名)。
其次,主题生成与初筛。根据疾病负担和优势病种确定疾病领域,召开专家讨论会明确评估重点
领域(如某特定疾病用药、特定人群用药、新药、超说明书用药、辅助用药和短缺药等)和具体拟达到
的目的(如相关指南更新和产品说明书修改)。再明确评估工作量以及评估结果交付的时间等,形成年
度主题遴选计划。由试点医疗机构开展各领域内的评估主题遴选。
再次,收集拟评价主题的相关信息,开展主题评价和排序。①收集中成药使用现状数据,如医疗
机构内部用药数据;临床研究数据;上市审批信息、产供销记录等;专家咨询或提名等。对同病种用
药品类、剂型规格、费用等差异情况进行分析,特别关注《国家基本药物目录》《国家基本医疗保
:.
元唯安等中成药临床综合评价指南(2022年版试行)5
险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》、集采药品使用问题,初步识别临床用药问题领域。②
凝练生成临床重点用药待评主题,对潜在的主题进行明确定义(评估的药品、针对的具体用药问题和
通过评估拟达到的目),形成主题备选清单,建议每个疾病备选主题数量不宜过多(3~5个)。③可参考
主题遴选建议性指标集,制定符合实际需求的具体遴选指标并进行明确的定义,如选择药品适应证的
患病率或药品用量作为评价健康需求的具体指标。根据需要可采用德尔菲法等确定指标的权重,为定
量评分提供基础。④召开专家会,专家组成员参考基本信息,对拟评价的各主题重要性、必要性和可
评估性进行逐一评分,并计算各主题的综合得分和排名。经专家组集体充分讨论后确定最终的评估主
题。
最后,主题审议。审议主题优先级评估结果,讨论确定推荐优先开展评价的用药主题。
5评价方案设计
评价背景应充分阐述立题依据,提供信息主要包括待评价中成药相关适应证的疾病流行病学概
况,经济负担情况,主要干预措施(如国内外临床诊疗指南对治疗方案的推荐,包括药物、非药物及
同类中成药)的有效性、安全性和经济性等评价现状与临床上或政策上存在的主要问题,以及本次评
价的价值(必要性和重要性)等。
明确提出中成药临床综合评价的主要目的和待解决的问题。评价目的中应简明扼要地阐述“运用
何种理论和方法,解决何种主要问题,达到何种主要目的”。评价目的要与评价背景所阐述的问题相
互呼应。
评价者应根据评价的目的和报告对象,明确评价角度。在国家和省级层面开展的中成药临床综合
评价,应从全社会或卫生体系的角度进行评价。对于其他医疗机构、科研院所、大专院校、行业组织
等主体开展的药品临床综合评价,应结合研究目的,除从上述全社会和卫生体系的角度展开评价外,
还可选择从患者、医保或医疗机构的角度进行评价。
评价需要总结待评价中成药的处方来源、演变与完善过程,收集处方出处(来源)、处方组成、
处方剂量等信息,梳理处方和剂量形成、演变、固定及适应的病证等关键因素的变化确定过程,涵盖
处方从产生、使用、发展、变化的完整历程。在处方收集中应了解药材基原、产地、炮制、制备(生
产)工艺。要对处方合理性进行分析,即应该阐释处方的理、法、方、药。
对于来自古代经典名方的中成药,在缺少文献证据和真实世界研究证据的情况下,需基于人用经
验和中医古籍证据开展评价。
评价待评中成药的目标人群,并应据此确定详细完备的人群纳入与排除标准。一般情况下,中成
药药品临床综合评价的目标人群应与中成药的适用证人群一致;对于明显影响结果的合并症和合并用
药,应在纳入与排除标准里明确说明;当临床试验人群与真实世界用药人群有差异时,评价应进一步
探索不同人群的差异对评价结果造成的影响。
应采用国际疾病分类编码(ICD-11或机构通用的编码)或依据以及中医证候公认的针对编码或
依据临床诊断界定适应证。当目标人群存在较大的异质性时,可以根据研究需要开展亚组分析,如根
据人口特征、疾病亚型、严重程度和合并症进行分层分析。
对照药品的选择建议尽可能采用相同适应证的标准/一线/常规治疗方案,如果多个常规治疗药物
或方案,选取临床用量最多的药品,可以为一种或多种药品(或联合用药方案)。本指南建议在设置
:.
6中国中药杂志
对照药品时,评价单位应组织相关领域专家进行论证,尽量反映临床真实的用药状态和用药需求。也
可根据不同目的进行对照药品遴选,如各种相关药物目录中已有同类药物,作为对照;参考循证指南
和临床专家共识意见确定对照(如果没有指南和共识可供参考,可选择有发表安全性和有效性数据的
药品);待评价中成药不同规格、剂型和给药方式间的比较。
在正式开展中成药临床综合评价前,需要对评价范围进行界定。以临床用药需求为导向,结合人
用经验,明确评价重点,根据评价主要目的、评价设计、评价可行性、疾病特点、资源情况等方面确
定评价内容(安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性)。在评价维度内确定相应的评估
指标,应结合待评价药品及对照药品特点具体选择。
中成药临床综合评价,根据研究时限、数据可得性和研究目的,可分为快速临床综合评价和完整
临床综合评价2种类型。快速临床综合评价主要用于公共卫生突发事件中使用的中成药;或申请新适
应证、新剂型或规格的评价。评价单位应首先确定评价类型,即拟采用快速临床综合评价,还是完整
临床综合评价。根据评价类型的不同,研究方法的选择有所差异。对于快速临床综合评价,主要采用
文献综述法,包括叙述性文献综述、系统综述和Meta分析等;专家咨询/问卷调查法,包括德尔菲法
等。当开展完整临床综合评价时,对于安全性、有效性、经济性的研究,除基于一般的文献证据进行
评估外,也可采用真实世界研究证据。对于创新性、适宜性、可及性的评估,主要通过文献信息收
集、企业提供的资料和问卷调查实现。
6评价内容
中成药临床综合评价是评价主体应用多种评价方法和工具开展的多维度、多层次证据的综合评
判。评价主要聚焦中成药临床使用实践中的重大技术问题和政策问题,围绕技术评价与政策评价2条
主线,从安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性6个维度开展科学规范的定性与定量相
结合的证据整合分析与综合研判,提出不同决策层面临床各类疾病防治基本药物供应与规范使用的政
策建议。
同类中成药安全性比较是指与同适应证对照药比较的安全性差异,即不良反应发生率和/或严重
程度的差异,重点采用真实世界研究、文献评价等方法,关注严重不良事件发生率的比较。针对真实
世界研究建议参考相关指南规范,综合利用医疗机构、疾病登记系统等数据开展研究,全面考察真实
世界中中成药近期与远期安全性差异、不同患者群体的安全性差异等。
中成药安全性评价应首先获取待评中成药与对照药的安全性基础信息并进行比较,主要包括中成
药安全信息(禁忌证、注意事项、中西药物相互作用、药物过量、特殊人群用药、族群间安全性差
异、遗传毒性、生殖毒性、致癌性等)、用药错误信息(技术环节用药错误、管理环节用药错误
等)、政府管理措施(撤市、产品召回、安全性警告、说明书修改等)等。药品安全信息相关内容的
表述,需引用药品说明书,或选择高质量的文献综述。
开展中成药安全性评价,需重点比较待评中成药与对照药品在不良反应/事件发生率及严重程度
上的差异,着重关注新发、严重和长期不良反应的发生风险,全面考察近期与远期安全性差异、不同
患者群体的安全性差异等。此外,中成药安全性评价,还需考量其是否建立有影响药品安全性的特定
成分检测、产品质量控制及相关药材的产地基源追溯体系。
推荐首选国内药监部门提供的药品安全及不良反应监测结果,其次应获取临床用药使用安全数据
等,还可综合参考基于文献证据的系统评价/Meta分析。建议充分利用国家药品监督管理局、卫生健
康主管部门已有的药品信息系统数据,包括药品上市许可持有人、生产企业、经营企业及临床用药机
:.
元唯安等中成药临床综合评价指南(2022年版试行)7
构提供的信息及数据。基于一般可获得资料信息及数据来源,结合具体评价的中成药及主要评估问题
选择适宜的安全性指标信息来源。
建议采用最新的、权威的国内外诊疗指南或专家共识建议的终点指标(如生存率、治愈率、控制
率、病死率等),反映药物真实效果,并考虑不同方案之间的可比性。在获得终点指标