文档介绍：基因工程药物
基因工程药物概论
基因工程药物含义
基因工程药物是指采用基因工程技术研制的,能预防和治疗某种疾病但含量极微而难以用传统方法制取的特殊药物。
一、基因工程药物种类
蛋白
细胞因子药物
蛋白类激素
溶血栓药物
治疗用酶
可溶性受体和黏附分子
其它
核酸
DNA药物
反义RNA药物
RNAi药物
核酶
重组蛋白质类药物
细胞因子药物:干扰素、集落因子、白细胞介素、肿瘤坏死因子、趋化因子、生长因子、凝血因子
蛋白质类激素药物:生长激素、胰岛素、胰岛素样生长因子、促卵泡素、甲状旁腺素、降钙素、胰高血糖素、促黄体生成素、甲状腺刺激素和心钠素等。
溶血栓药物:组织型纤溶酶激活剂、尿激酶型纤溶原激活物、蝙蝠唾液纤溶酶原激活剂、链激酶和葡激酶等。
治疗用酶:超氧化物歧化酶、羧肽酶、尿酸氧化酶、葡糖脑苷脂酶、脱氧核糖核酸酶和胸苷激酶等。
可溶性受体和黏附分子:可溶性补体受体Ⅰ型
其他:血红蛋白、白蛋白等。
核酸类药物
核酸类药物主要是在核酸水平(DNA和RNA)上发挥作用,它通过纠正突变的基因并使之重新获得适当的功能来治疗或预防疾病。
特点是:能将基因表达的产物的作用局限于病变组织周围,从而使治疗更具针对性;只要转化细胞不被清除,转化的式因不被抑制,基因表达的产物就可以持续发挥作用。
基因工程药物的特点
从根本上解决了某些药物的生物原料
适应证不断延伸
技术含量高
加速疑难病症新药物的开发
二、研制基因工程药物的关键技术
确定研制基因工程药物的技术路线
基本技术路线1:获得具有预防和治疗作用的蛋白质的基因组入表达载体受体细胞高效表达动物试验临床试验申报新药证书
基本技术路线2:基因组未知功能的人类基因全长cDNA群组入表达载体受体细胞瞬间表达功能初筛功能验证重组蛋白表达体内外药效分析临床前研究临床验证申报新药证书
优点:目的明确。缺点:发现新药的机率低,在人体内表达量较高的蛋白质才有较大可能被开发。
建立在庞大人类基因资源基础上的,具有巨大的开发潜力,缩短新药开发的时间,可大规模增加新药的数量。
建立基因高效表达系统
微生物表达系统
1
动物细胞表达系统
2
动物活体表达系统
3
植物表达系统
4
1 构建流程
2 表达载体构建
3 工程菌构建
基因工程大肠杆菌的构建技术
工程菌构建流程