文档介绍：临床试验中统计方法的应用
新药的上市经临床前的各项基础研究后,其有效性和安全性的评价需要临床试验加以确认。

临床试验是一种医学研究的方法,属于实验性研究的范畴。通过成功的临床试验能科学的评价药物、疗法和预防性干预措施的效果及副作用,并使试验结果外推到总体病人或总体人群。
临床试验研究必须应用统计学原理对试验相关的因素做出合理的、有效的安排,同时最大限度的控制试验误差,提高试验质量,结合临床知识对试验结果进行科学的分析,以保证结果的科学、可信。
为了保证新药临床试验的科学性及准确性,当新药研制单位拿到国家医药管理局的新药审批文件后,第一次召开专家开题讨论会时,临床数据统计分析单位(统计学家)作为第三方参与单位(者)参加会议,同新药研制单位、临床试验单位共同完成课题设计、实施计划。按照不同新药试验类型、试验方法来确定样本量,并负责完成试验随机数字表的制作(计算机产生随机数字,并制备一套应急信封以备用)等工作。
新药临床试验的分期
Ⅰ期临床试验是在人体进行的新药试验的起始期,主要是观察药物的安全性,确定用于临床的安全有效剂量和给药方案,包括药物耐受性试验,药代动力学和生物利用度研究的小规模临床试验。
Ⅱ期临床试验是通过随机对照临床试验评价药物的疗效和安全性。
Ⅲ期临床试验为扩大临床试验,是多中心的,在较大的范围内进一步评价新药的疗效、适应证、不良反应、药物相互作用等。
Ⅳ期临床试验为上市后的监察,目的是对已在临床广泛应用的新药进行社会性的考察,着重于新药的不良反应监察,其次为研究和鉴定药物的远期疗效和新的适应证。
多中心试验
指多位研究者按同一方案,在不同地点、单位同时进行的临床试验,同期开始和结束。
优点:可较短时间内有较多受试者参与,涵盖面较大,结论可信度较大;有较多研究者参与,有助于提高设计、实施、结果解释水平。
主要研究者为总负责,并作为各中心间的协调研究者。
便倚亦称为误差,是指在设计临床试验方案、执行临床试验、分析评价临床试验结果时有关影响因素所致的系统误差,致使疗效和安全性评价偏离了真值。偏倚会干扰临床试验得出正确的结论,所以在临床试验的全过程中均须防范其发生。