第十七章 基因治疗.ppt

文档介绍：第十七章基因治疗
美国国立卫生研究院(NIH)的布雷斯和安德森首例基因治疗
4岁女孩严重免疫缺陷症(SCID)
缺乏腺苷酸脱氨酶(ADA) 2--脱氧腺苷含量升高毒性严重破坏免疫功能
ADA基因 LN逆转录病毒载体
靶细胞为病人淋巴细胞
第一节概述
一、基因治疗的概念
基因治疗(gene therapy)——就是向有功能缺陷的靶细胞补充相应功能基因,以纠正或补偿其基因缺陷,或采用特定的方式关闭、抑制异常表达的基因,从而达到治疗的目的。
对象: 体细胞生殖细胞
二、基因治疗的必要条件
发病机制在DNA水平上已经清楚
要转移的基因已经克隆分离,其表达产物有详尽的了解
理想的基因治疗还必须:
外源基因可有效导入靶细胞
外源基因能在靶细胞中长期稳定存留
导入基因能适量表达
导入基因的方法及载体对宿主细胞安全无害
三、基因治疗的主要内容或策略
㈠基因标记
㈡基因置换(基因矫正)
㈢基因添加(基因增补)
(四)基因干预
㈠基因标记(gene labeling)
基因标记实验验证两个问题:
①外源基因能否安全地转移到患者体内
②能否在患者体内的细胞中检测到外源基因的存在
neo基因(新霉素磷酸转移酶II,NPI II),逆转录病毒载体
肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)
黑色素瘤
㈡基因置换(基因矫正)
定位重组或同源重组纠正缺陷基因或异常序列
必要条件:
①了解要导入的基因及其产物
②外源基因能有效地导入靶细胞
③外源基因能在靶细胞中长期稳定存留
④导入基因能适量表达
⑤导入基因的方法及载体对宿主细胞安全无害
㈢基因添加(基因增补)
导入外源基因使靶细胞表达其本身
不表达的基因。
类型:

,利用表达产物治疗