2012年美国FDA批准的新药.doc

文档介绍：2012 年美国 FDA 批准的新药谷卡匹酶( Glucarpidase ) —— BTG International Inc. 甲氨蝶呤解毒药。甲氨蝶呤为抗叶酸类抗肿瘤药,主要通过对二氢叶酸还原酶的抑制而阻止肿瘤细胞的生长和增殖,其在正常情况下可经肾排泄,但大剂量使用则可能导致肾功能严重受损乃至肾衰竭,而受损的肾脏无法及时清除甲氨蝶呤,使之长时间高水平存在于血液中,可进一步造成肝肾损伤、严重口腔溃疡、肠内膜损伤、皮疹甚至死亡。目前临床上常用的甲氨蝶呤解毒剂为亚叶酸钙, 然而对于高剂量甲氨蝶呤所致甲氨蝶呤排泄延迟的缓解不尽理想。是一种应用重组 DNA 技术, 在经遗传工程修饰的大肠杆菌中产生, 相对分子质量为 83000, 其在体内可将甲氨蝶呤转换化为无毒性的代谢产物 4-脱氧-4- 氨基-N10- 甲基蝶酸( DAMPA ) 和谷氨酸,为体内甲氨蝶呤提供了一条非肾消除途径,从而可有效缓解肾功能障碍用药者的中毒症状。 2. 巨大戟醇甲基丁烯酸酯( Ingenol Mebutate ) —— LEO Pharma AS 细胞死亡诱导剂,用于日光性角化病( Actinic Keratosis )的局部治疗。光线性角化病又名老年角化病或日光性角化病, 是一种由持续日晒引起的癌前病变, 可进一步演变为鳞状细胞癌( Squamous Cell Carcinoma )。巨大戟醇甲基丁烯酸酯是从澳大利亚植物 Euphorbia peplus 的汁液中提取的活性成分, 母核为巨大戟醇,可诱导细胞凋亡,但其治疗 AK 的具体作用机制尚不明确。 3. 阿西替尼( Axitinib ) —— Pfizer Inc. 多靶点激酶抑制剂( VEGFR-1 、 VEGFR-2 、 VEGFR-3 、 PDGFR 、 cKIT ) ,用于一线治疗失败的晚期肾癌( Renal Cell Carcinoma )。近期获批用于治疗肾癌的药物包括索拉菲尼( 2005 年)、舒尼替尼( 200 6 年) 、坦西莫司( 2007 年) ,依维莫司( 2009 年) ,贝伐单抗( 2009 年) 、帕唑帕尼( 2009 年)。 4. 中文名未知( Vismodegib ) —— Genentech Inc. (Roche Group) SMO 受体( Smoothened Receptor ) 拮抗剂( 阻断 Hedgehog 信号通路), 用于治疗成人晚期基底细胞癌( Basal Cell Carcinoma )。基底细胞癌是三大皮肤癌之一, 另两种为鳞状细胞癌、恶性黑色素瘤, Vismodegib 是首个被批准用于治疗基底细胞癌的药物。 5. 中文名未知( Ivacaftor ) —— Vertex Pharmaceuticals Inc. CF TR ( Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator , 囊性纤维化跨膜传导调节蛋白) 增效剂, 用于治疗 G551D 突变的囊性纤维化( Cystic Fibrosis ) 。囊性纤维化是白人中最常见的威胁生命的遗传性疾病, 该病 CFTR 基因突变所引起, CFTR 的缺陷或缺失可造成肺部细胞膜上离子流通过量减少, 最终导致慢性肺部感染以及渐进性肺损伤。美国约 48% 的 CF 患者其 CFTR 基因上有双