文档介绍：临床研究设计
内容提要
一、临床试验案例介绍及案例解析
二、临床试验特点和特征及中医临床试验现实状况
三、临床试验相关法律法规
四、临床试验基础步骤
五、临床试验分期
六、临床试验设计
七、临床试验实施
八、临床试验数据管理
九、临床试验统计分析
十、临床试验总结汇报
十一、课题申报
十二、汇报随机对照试验国际规范
十三、案例解析
某制药企业开发了一个诊疗抑郁症新药, 欲与抚慰剂对照进行Ⅱ期临床试验, 初步评价新药临床疗效和安全性。按《药品注册管理措施》要求, 样本含量需要200例, 考虑20%脱落率, 最终样本含量确定为240例, 诊疗组和对照组各120例。
这么确定样本量是否正确？脱落率一定要考虑到20%吗？10%能够吗？
案例1
一、临床试验案例介绍
某制药企业开发了一个诊疗糖尿病新药, 欲与二甲双胍对照在四个临床试验中心进行Ⅱ期临床试验, 初步评价新药改善餐后血糖临床疗效和安全性。样本含量为240例, 每个中心60例。经抽签决定, 第1、4中心负责观察新药组, 第2、3中心负责观察对照组。
这么进行随机化是否正确？应该怎样做？
案例2
某制药企业开发了一个诊疗感冒中药, 名为抗感胶囊, 欲与感冒清热颗粒对照, 进行Ⅱ期临床试验。
怎样设计双盲试验？
案例3
某医师搜集30例肺癌术后患者生存情况, 有1例因地址更改无法随访到患者, 她设计了以下多个处理方法: ① 把该病例去掉; ② 把这例患者写入SPSS数据, 但末次随访时间空白, 让SPSS自动去分析; ③ 因为某一天（如 9月1日）想随访这例患者不过没有随访到, 所以将末次随访时间写为随访当日日期。
另欲分析肺癌术后患者中位生存期, 计算结果为10个月, 不过检验原始数据发觉, 生存时间为10个月这个患者一直存活到随访结束, 似乎与中位生存期定义相矛盾。
请问:
处理是否合适？为何？正确处理方法是什么？
, 生存分析时应怎样处理？
发觉是否与中位生存期定义相矛盾？为何？
案例4
某项研究欲比较糖尿病视网膜病变不一样病程阶段中医证候分布有何不一样, 共选择糖尿病患者750例, 其中DR亚临床期、非增殖期及增殖期各250例, 研究者具体问询了全部患者 106种中医症候, 并将各症候根据无、轻、中、重分为4个等级。
对此问题分析, 研究者提出了3种方案:
①分别对DR亚临床期、非增殖期及增殖期患者中医症候进行指标聚类, 比较DR不一样临床分期症候指标聚类区分;
②分别对DR亚临床期、非增殖期及增殖期患者中医症候进行主成份分析, 比较DR不一样临床分期中医症候主成份区分;
③分别对DR亚临床期、非增殖期及增殖期患者中医症候进行因子分析, 比较DR不一样临床分期中医症候公因子区分。
请辨析这3种方案是否适宜, 为何？
案例5
为了比较甲磺酸托烷司琼和盐酸托烷司琼控制由顺铂、多柔比星化疗所致胃肠道反应疗效和不良反应, 现选择40例接收含顺铂和(或)多柔比星化疗肿瘤患者进行试验研究。
从充足利用每个受试者, 尽可能排除非试验原因（如病情、年纪、性别等）干扰方面考虑, 课题组分别提出了下面5种试验设计类型, 你认为采取哪种设计很好？
设计1, 成组设计: 将40例肿瘤患者随机地均分成2组, 一组给甲磺酸托烷司琼, 另一组给盐酸托烷司琼。
设计2, 条件相近者配对设计: 可将40例肿瘤患者按病情、性别、年纪等各方面都相同或靠近每两个患者配成一对, 用随机方法决定其中一个患者接收甲磺酸托烷司琼, 另一个患者接收盐酸托烷司琼。
案例6
设计3, 40例肿瘤患者第一个化疗周期先用甲磺酸托烷司琼, 经过一段时间后在下一个化疗周期用盐酸托烷司琼, 即采取“本身配对设计”。
设计4, 将40例肿瘤患者完全随机地分成2组, 用随机方法决定第一组20例患者使用两种药次序, 如先甲磺酸托烷司琼后盐酸托烷司琼, 则第2组 20例患者用药次序相反。每次用药前后观察指标取值, 即采取“成组交叉设计”。
设计5, 将40例肿瘤患者按病情、年纪、性别等配成20对, 用随机方法决定每一对中2个患者使用两种药