文档介绍：. .
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证明该化合物针对特定目标疾病具有生物活性，同时评估药物对疗效以外的作用，比方可能的副作用，尤其是对心血管、呼吸、中枢神经系统的影响。
毒理研究〔Toxicology〕
毒理研究种类较多，包括急性毒性、亚急性毒性、慢性毒性、生殖毒性、致癌性、致突变性等。为了加速新药能及早验证是否有疗效，尤其是对一些抗癌药，有些耗时费钱的毒理实验〔如致癌性、生殖毒性〕是可容許在临床试验阶段再进展。
制剂开发
制剂开发是药物研发的一个重要环节。早期制剂研究并不需要完整的处方开发，所有研究围绕毒理学研究和一期临床时方便给药即可，目的是将候选药物尽快推向临床。随着工程推进，给药方式和处方研究就越来越全面。比方，有的药胃肠吸收很差，就需要开发为注射剂。有的药对在胃酸里面会失去活性，就需要开发为肠溶制剂。有的化合物溶解性不好，也可以通过制剂来局部解决这个问题。前面这些容都统称为临床前研究，是药物开发的第一阶段。临床前各个实验的步骤可不是严格按照上述这个顺序展开，而是一个相互包容、相互协调的关系。比方，原料药工艺研发部门，完成毒理批样品合成后，就必须立即开展合成路线的选择，开发新的合成工艺，提供足够量的原料药以满足制剂部门制剂研究用原料药和9-12个月后开展I期临床用药的需求。因此，工程推进是否顺利，就看各专业间的协调与配合是否密切了。
临床研究(Clinical studies)
当一个化合物通过了临床前试验后，需要向药监部门〔C〕FDA提交新药临床研究申请〔IND〕，以便可以将该化合物应用于人体试验。新药临床研究申请需要提供先前试验的材料；以及方案将在什么地方，由谁以及如何进展临床试验的说明；新化合物的构造；给药方式；动物试验中发现的所有毒性情况；该化合物的制造生产情况。所有临床方案必须经过伦理审评委员会〔Institutional Review Board，IRB〕的审查和通过，每年还必须向
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FDA和IRB 汇报一次临床试验的进程和结果。在美国，如果在提交申请后30天FDA没有驳回申请，那么该新药临床研究申请即被视为有效，可以进展人体试验。在中国那么需要获得CFDA正式批准，方可进入临床。
Ⅰ期临床试验
在新药开发过程中，将新药第一次用于人体以研究新药的性质的试验，称之为Ⅰ期临床试验。这一阶段的临床试验一般需要征集20－100名正常和安康的志愿者〔对肿瘤药物而言通常为肿瘤病人，但人数更少〕，在严格控制的条件下，给不同剂量〔随着对新药的平安性了解的增加，给药的剂量也逐渐提高，并可以多剂量给药〕的药物试验于安康志愿者，住院以进展24小时的密切监护，仔细监测药物的血液浓度、排泄性质和任何有益反响或不良作用，以评价药物在人体的性质。同时也要通过这一阶段的临床试