文档介绍：临床试验
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内容提要:
临床试验的特点
临床试验的有关法律法规
临床试验的基本流程
临床试验的分期
临床试验的设计
临床试验的实施
临床试验的数据管理
临床试验的统计分析
临床试验总结以参照执行。
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5. 新药临床试验的设计
试验设计方案(Protocol)
及病例报告表（Case report
form, CRF)
常用的试验设计方法
样本含量的要求
对照组的设置
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试验设计方案的基本格式
首页
方案摘要
研究背景
立题依据
试验目的和目标
试验的场所
试验总体设计
适应症
入选标准和排除标准
样本含量估计
治疗方案
观察指标
药品管理制度
临床试验步骤
质量控制
不良事件
有效性评估
安全性评估
统计分析计划
伦理学要求
数据管理
资料保存
主要研究者签名和日期
各参加单位主要研究者签名
附录(参考文献等)
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入组标准和排除标准例
目的：控制试验对象的同质性。
实例：
在研究国家一类新药神经生长因子(NFG)对中毒性周围神经病患者的安全性及有效性时，其III期临床试验的适应症确定为：正已烷中毒性周围神经病，病程6个月以内。其试验方案中规定入组标准和排除标准为：
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入组标准:
① 年龄16-60岁，性别不限；
② 有密切接触化学品正已烷史，接触前无任何周围神经病的临床表现；
③ 有以下周围神经病临床表现其中两项者：
(a) 双侧肢体远端主观感觉异常(包括：发麻、冷/热感
和/或感觉过敏、自发疼痛等)
(b) 双侧肢体远端客观感觉减退(包括痛、触觉和/或振动觉) (c) 肢体远端肌力减退，伴或不伴肌肉萎缩
(d) 肌腱反射减退或消失。
④ 电生理改变：肌电图显示神经源性损害或神经电图显示有两支神经以上的神经波幅降低或传导速度减慢；
⑤ 患者在知情同意书上签字。
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排除标准:
① 其他原因所致周围神经病(如糖尿病,GBS等);
② 亚临床神经病;
③ 心、肝、肾等重要脏器有明显损害或功能不全及中枢神经病变者;
④ 其他原因所致的肌无力、肌萎缩;
⑤ 过敏体质或有过敏病史者;
⑥ 正参加其他临床研究的病例;
⑦ 妊娠期妇女。
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常用的试验设计方法
配对设计（paired design)
平行组设计(parallel group design)
交叉设计(cross-over design)
析因设计(factorial design)
成组序贯设计(group sequential design)
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平行组设计（Parallel group design）--成组设计
为试验药设置一个或多个对照药，试验药也可按若干种剂量设组。受试者随机地分入各个组别，他们在试验前处于相同的条件，在试验中除了试验药物不同外，其余条件相同。
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RCT的设计原理
研究对象
合格的研究对象
不合格的研究对象
愿意加入的研究对象
不愿意加入的研究对象
随机分组
实验组
对照组
干预措施
安慰剂
阳性结果
阳性结果
阳性结果
阳性结果
知情同意
入选标准
研究对象的总体
随机抽样
诊断标准
研究对象的总体
研究对象
合格的研究对象
不合格的研究对象
愿意加入的研究对象
不愿意加入的研究对象
实验组
对照组
阳性结果
阳性结果
阳性结果
阳性结果
诊断标准
随机抽样
入选标准
知情同意
随机分组
干预措施
安慰剂
配对设计的原理
将研究对象配成对子
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研究对象
合格的研究对象
不合格的研究对象
愿意加入的研究对象
不愿意加入的研究对象
非随机分组
实验组
对照组
干预措施
安慰剂
阳性结果
阳性结果
阳性结果
阳性结果
知情同意
入选标准
研究对象的总体
随机抽样
诊断标准
研究对象的总体
研究对象
合格的研究对象