文档介绍：真实世界研究(Real world Study) 上海市药品不良反应监测中心杜文民观察性研究观察性研究选择偏移选择偏移观察偏移观察偏移混杂因素混杂因素局限性局限性选择的人群选择的人群霍索恩效应霍索恩效应观察时间短观察时间短样本量太小样本量太小观察范围窄观察范围窄局限性局限性评价研究的矛盾临床临床试验试验内在的内在的真实性真实性外在的外在的真实性真实性? 观察性研究观察性研究选择偏移观察偏移混杂因素局限性选择的人群选择的人群霍索恩效应霍索恩效应观察时间短观察时间短样本量太小样本量太小观察范围窄观察范围窄局限性局限性真实世界真实世界研究研究评价研究的矛盾临床临床试验试验内在的内在的真实性真实性内在的内在的真实性真实性?敏感性分析?模型?贝叶氏方法外在的外在的真实性真实性真实世界研究的作用? 有效性、效果有效性、效果公共健康管理水平公共健康管理水平公共健康管理: 公共健康管理: - 健康促进健康促进- - 卫生行政和药品行政决策卫生行政和药品行政决策疾病管理疾病管理: : 医院和社区医院和社区患病人群结果治疗靶人群治疗过的人群? 靶人群合格人群研究队列用于治疗研究方案? 药物相关人群药物相关问题患病人群靶人群合格人群研究人群治疗靶人群接受治疗的人群各个亚组患者的治疗效果期望的治疗效果潜在的治疗效果真实的治疗效果可获得治疗的比例? 代表性?代表性?推荐性?依从性? 问题观点药物流行病学研究方法真实世界研究 (RWS) 队列和病例对照研究病例报告和病例系列随机化纳入 / 排除标准患病人群治疗对照研究方案的治疗和随访结果? --- RCT 设计 ---患病人群治疗的适应症进行治疗暴露对照专门的治疗和随访结果? --- RWS 设计 --- 关于真实世界研究的结论关于真实世界研究的结论?? RCT RCT 应该用于评价有效性( 应该用于评价有效性( efficacy efficacy ),而),而 RWS RWS 用于决定效应性( 用于决定效应性( effectiveness effectiveness ) ) ?? RWS RWS 提供提供 RCT RCT 没有的补充资料没有的补充资料?? RWS RWS 能够作为属于药物流行病学重要的工能够作为属于药物流行病学重要的工具用于决定临床实践中真实的效益、风险具用于决定临床实践中真实的效益、风险和治疗价值和治疗价值