文档介绍：MDS的治疗
Greenberg et al. Blood. 2012 Sep 20;120(12):2454-65.
预后变量
0
1
2
3
4
细胞遗传学
极好
---
好
---
中度
差
极差
骨髓原始细胞%
<2
---
>2 - <5%
---
5 – 10%
>10%
---
血红蛋白(g/dl)
>10
---
8 - <10
<8
---
---
---
血小板/nl
>100
50 - <100
<50
---
---
---
---
中性粒细胞/nl
>
<
---
---
---
---
---
风险分组
评分
中位存活期
(年)
危险比
(存活期)
25% AML转化的中位时间
危险比
(25% AML转化)
极低危
<
n. r.
低危
> – 3
中危
>3 –
高危
> – 6
极高危
>6
IPSS修订版(IPSS-R,2012)
1990年之前 1995年之后 2004年至今
治疗手段
治疗目标
支持治疗
低剂量化疗
EPO
G-CSF等
支持治疗
解除症状
改变疾病的自然进程
延缓疾病进展
延长总生存期
新的治疗手段不断涌现,MDS的治疗目标不断演变
去***化药物
免疫抑制剂
免疫调节药物
骨髓移植
现阶段MDS的治疗目标
国际工作组(IWG)推荐,针对不同危险度MDS患者,治疗目标不同
危险度低
(IPSS低危及中危-1)
摆脱输血依赖
改善生活质量
危险度高
(IPSS中危-2及高危)
快速有效缓解
延缓疾病进展
桥接干细胞移植
Cheson BD, Greenberg PL, t JM, et al. Blood. 2006; 108(2):419-425.
欧洲:低IPSS评分的原发性MDS***患者的治疗选择
BLOOD, 24 OCTOBER 2013 x VOLUME 122, NUMBER 17
欧洲:Int-2及高危IPSS评分的原发性MDS***患者的治疗选择
Diagnosis and treatment of primary myelodysplastic syndromes in
adults: mendations from the European
BLOOD, 24 OCTOBER 2013 x VOLUME 122, NUMBER 17
方案选择可采取针对不同目的的个体化治疗计划,对IPSS中低危和中危-1,提高生活质量,血液学的改善和延长生存仍然是重点。
中危-2和高危,进展为急性白血病或者因疾病进展而死亡的风险很高,治疗目标包括疾病自然病程的改变,细胞遗传学的缓解和生活质量的提高。
HSCT
AlloSCT是唯一可治愈高危MDS的选择,研究报道移植延迟了30%-50%患者DFS , 但移植只限于拥有合适供体的年轻患者。
目前移植技术的进步可考虑老年患者和供体选择,因此更多老年患者将从该治愈性治疗形式中获益。
在MDS中进行AlloSCT尚存相关实际问题,包括移植时机确定,去***化药物治疗达CR患者的移植选择等。
一项旨在探讨移植时机的IBMTR研究表明,高危MDS患者早期进行移植可获得更长寿命。
参考文献
Chang C, Storer BE, Scott BL, et al. Hematopoietic cell transplantation in patients with myelodysplastic syndrome or acute myeloid leukemia arising from myelodysplastic syndrome: Similar es in patients with de novo disease and disease following prior therapy or antecedent hematologic disorders. Blood 2007;110:1379–1387
Cutler CS, Lee SJ, Greenberg P, et al. A decision analysis of allogeneic bone marrow transplantation for the myelodysplastic syndromes: Delaye